Résultats positifs des essais cliniques
Un essai que nous avons soutenu au St. John's Cancer Institute suggère que la chimiothérapie pemetrexed est efficace chez certains patients.
Vers le haut et vers le bas
Lettre de notre directeur exécutif, Josh Sommer
En 2023, une masse critique d'avancées scientifiques, de technologies émergentes et de partenariats de recherche, associée à de nouvelles capacités fournies par les Chordoma Foundation Labs, ont convergé pour offrir des opportunités sans précédent de faire progresser la recherche sur le chordome. Et cette communauté s'est fortement mobilisée pour saisir ces opportunités, en contribuant à hauteur de plus de 7 millions de dollars à notre mission commune et à l'accomplissement de progrès encore plus importants à l'avenir !
Il s'agit d'un don historique de 4 millions de dollars d'Oaz Nir, motivé par l'expérience de sa mère atteinte d'un chordome et par le désir de maximiser les chances de trouver à temps des traitements efficaces pour les personnes actuellement confrontées à cette maladie. Associé au soutien généreux d'autres personnes, cet investissement catalytique apporte un nouveau niveau de rapidité et d'ampleur à notre quête de meilleurs traitements.
Comme vous le lirez dans ce rapport, 2023 a marqué le début de cette inflexion avec des avancées record pour faire progresser les essais cliniques, tester des concepts thérapeutiques prometteurs en laboratoire, soutenir des projets de recherche innovants pour identifier la prochaine vague d'approches thérapeutiques potentielles, et plus encore. Mais ce n'est vraiment qu'un début, qui nous permettra de viser plus haut et d'aller encore plus vite dans les années à venir.
Avec un sentiment d'urgence accru suite à ma récidive en 2022, il n'y a pas de mots pour décrire adéquatement le sentiment d'optimisme que les développements de l'année passée ont apporté, ni le sentiment de gratitude que je ressens envers tous ceux qui les ont rendus possibles.
Un jour, les personnes touchées par cette maladie ne verront plus leur vie menacée par elle et, lorsque cela arrivera, ce sera parce que des personnes comme vous auront cru que ce problème pouvait être résolu et auront fait tout ce qui était en leur pouvoir pour le résoudre.
En attendant que ce jour arrive, je me réjouis d'aller de l'avant ensemble pour faire en sorte que chaque membre de notre communauté, où qu'il vive et quelle que soit sa situation, reçoive le soutien et les soins dont il a besoin et ait de plus en plus de raisons d'espérer.
En avant !
Josh
Dédicace
Alors que nous allons de l'avant, nous nous souvenons de ceux dont la vie a été écourtée par le chordome, sachant que leur expérience et leurs contributions à notre communauté sont à jamais ancrées dans l'amélioration des perspectives pour ceux qui sont confrontés à cette maladie.
Nous dédions le rapport annuel de cette année à notre ami et soutien de longue date, Rodolfo Roye, qui est décédé à la fin de l'année 2023 après 25 ans de lutte contre cette maladie. Au cours des dix dernières années, Rodolfo et la famille Roye ont investi de manière substantielle dans la recherche qui a été déterminante pour découvrir de nouvelles cibles thérapeutiques, construire notre programme de dépistage des médicaments et soutenir un certain nombre d'essais cliniques qui portent aujourd'hui leurs fruits.
Nous apprécierons toujours le soutien inconditionnel de Rodolfo à notre mission, ses encouragements constants et le rôle considérable que lui et sa famille ont joué dans la réalisation des avancées qui nous donnent aujourd'hui tant d'espoir.
(Photo : Rodolfo Roye [R] avec sa femme Lourdes et Stuart Schreiber, Ph.D., Broad Institute of MIT and Harvard)
Avancées de la recherche | 2023
Progrès dans le continuum de la R&D
L'année 2023 a été marquée par d'importantes avancées en matière de recherche, susceptibles d'améliorer les options thérapeutiques sur plusieurs horizons temporels.
Pour les patients ayant besoin de meilleurs traitements à court terme, nous avons fait avancer un nombre record de 8 essais cliniques testant des médicaments existants approuvés ou en cours de développement pour d'autres cancers. Parallèlement, nous nous sommes attachés à remplir le pipeline des traitements futurs en testant 13 médicaments plus prometteurs en laboratoire afin de générer les données nécessaires pour justifier de nouveaux essais cliniques, et en soutenant 14 projets de recherche fondamentale et translationnelle susceptibles de révéler de nouvelles options thérapeutiques plus personnalisées.
Cette année, nous avons également continué à préparer le terrain pour que la recherche progresse davantage grâce à des ajouts à notre infrastructure de soutien à la recherche, comme le premier modèle murin de chordome sacré, un outil qui permet aux scientifiques d'étudier 95 tumeurs de notre biobanque en parallèle, et davantage de données accessibles au public.
L'ensemble de ces efforts, ainsi que les investissements antérieurs dans la recherche, ont abouti à des résultats partagés dans 9 publications et affiches évaluées par des pairs .
(Photo : David Zagzag, Chandra Sen, Kristyn Galbraith et Matija Snuderl, ainsi que Josh Sommer, et Catalina Lee-Chang, chercheuse à Northwestern).
Avancées de la recherche | 2023
Les étapes de la recherche clinique
Les résultats de l'essai clinique sur le pemetrexed que nous avons soutenu sont les plus notables dans le domaine de la recherche clinique : Sur les 14 patients participant à l'essai, 10 ont vu leur tumeur se stabiliser ou régresser, et la majorité d'entre eux ont vu leurs symptômes s'améliorer - le meilleur résultat de toutes les thérapies testées à ce jour.
En nous appuyant sur les résultats encourageants de ce petit essai, nous avons lancé des études dans les Chordoma Foundation Labs pour identifier les médicaments qui peuvent entrer en synergie avec le pemetrexed, et nous avons accordé une subvention de près de 600 000 dollars au St. John's Cancer Institute pour permettre un essai de phase II plus important testant le pemetrexed en combinaison avec l'inhibiteur de point de contrôle immunitaire pembrolizumab (Keytruda).
En outre, les résultats préliminaires de l'essai en cours sur le cetuximab que nous soutenons ont été présentés lors de l'atelier international de recherche sur le chordome de cette année, indiquant qu'un certain nombre de patients bénéficient de cette thérapie. Sur la base de plusieurs réponses dans la première phase de l'essai, nous avons financé l'extension de l'essai à un total de 29 patients.
Le recrutement rapide et l'expansion de l'essai clinique sur le cetuximab ont été facilités par notre nouveau programme d'assistance aux essais cliniques, qui a réduit le fardeau financier de la participation à l'essai pour 11 patients en 2023. Si le financement le permet, nous espérons pouvoir offrir ce programme à d'autres patients dans le cadre d'essais futurs.
Enfin, sur la base des données générées par les Chordoma Foundation Labs et notre programme de dépistage des médicaments, cinq nouveaux essais se sont ouverts aux patients atteints de chordome en 2023 et la planification a avancé pour trois futurs essais.
(Photo : Tom Giarratana, participant à un essai clinique, et sa fille Lily).
Testimonial
Avancées de la recherche | 2023
Chordoma Foundation Labs
Leslaboratoires de la Chordoma Foundation Lab s (CF Labs) continuent d'apporter un nouveau niveau de rapidité et d'efficacité au processus de développement des traitements. Cette année, nos scientifiques ont découvert de nouvelles idées sur les médicaments (et les combinaisons de médicaments) qui pourraient être efficaces contre le chordome, et sur la façon dont ces concepts de traitement pourraient être appliqués de manière personnalisée.
Dans un exemple notable, un collaborateur de recherche a émis l'hypothèse qu'un phénomène appelé stress de réplication pourrait être exploité dans le chordome et s'est tourné vers CF Labs pour l'explorer rapidement. En quelques mois, nous avons confirmé que les médicaments ciblant le stress de réplication sont très actifs dans les cellules de chordome et efficaces pour stabiliser ou réduire les tumeurs de chordome chez les souris. En conséquence, notre comité consultatif médical a approuvé deux concepts pertinents pour les essais cliniques.
Dans un autre projet important, nous avons identifié un biomarqueur possible de la résistance à une classe de médicaments appelés inhibiteurs de l'EGFR, qui démontrent une activité antitumorale chez certains patients atteints de chordome dans l'essai en cours sur le cetuximab et dans l'essai récemment achevé sur l'afatinib. Un tel biomarqueur prédictif pourrait aider à identifier les patients les plus susceptibles de bénéficier de cette classe de médicaments largement utilisée, tout en épargnant à d'autres patients un traitement peu susceptible d'être efficace pour eux.
Les résultats de ces deux projets ont été présentés sous forme de posters lors de la réunion annuelle de l'American Association of Cancer Research (AACR) - la plus grande conférence scientifique sur le cancer au monde - et ont été publiés dans notre dépôt de données public pour permettre à d'autres chercheurs de s'appuyer rapidement sur nos résultats.
(Photo : Dan Freed, directeur de CF Labs, lors de l'atelier international sur la recherche sur le chordome)
Avancées de la recherche | 2023
Découverte de médicaments à base de brachyury
Le brachyury est considéré comme la plus grande vulnérabilité du chordome, et la découverte de médicaments pour le cibler est restée une priorité absolue. Cette année, nous avons développé quatre nouvelles capacités de test dans les laboratoires CF pour évaluer les composés ciblant le brachyury et permettre aux chercheurs et aux entreprises de poursuivre plus facilement le développement de médicaments ciblant le brachyury. Parallèlement, nous avons lancé notre premier programme interne de découverte de médicaments visant à créer des composés qui pourraient être incorporés dans une classe émergente de médicaments appelés dégradateurs de protéines pour cibler et détruire les brachyuries dans les cellules.
(Photo : colonies de bactéries modifiées pour produire du brachyury dans les laboratoires CF)
Principaux sujets de recherche
Nous apprécions grandement nos bénéficiaires de subventions, nos collaborateurs et tous les chercheurs du monde entier dont l'énergie et le dévouement changent le paysage du traitement du chordome.
Voici quelques-unes des histoires les plus remarquables résultant de notre travail commun en 2023.
Six nouvelles subventions accordées
Nos investissements ouvriront la voie à la prochaine vague d'options thérapeutiques.
Un test pour guider les soins personnalisés
Avec notre soutien, un nouveau consortium multinational étudie si un nouveau test peut prédire quels patients sont susceptibles de bénéficier d'une radiation après une intervention chirurgicale.
Identifier les options thérapeutiques potentielles
En collaboration avec des partenaires du Massachusetts General Hospital et de l'université Duke, les scientifiques du CF Labs ont découvert deux nouvelles classes de médicaments présentant un grand potentiel pour le traitement du chordome.
Construire une communauté pour faire avancer les choses
En juillet, nous avons organisé à Boston notre dernier atelier international de recherche sur le chordome et notre dernière conférence communautaire, qui ont rassemblé près de 200 chercheurs, cliniciens, patients et membres de leurs familles venus du monde entier. Ces deux événements ont été très stimulants et témoignent du caractère exceptionnel de cette communauté. Consultez le récapitulatif ici.
La cérémonie de remise des prix Uncommon a constitué un moment fort. Il s'agit d'une tradition édifiante visant à récompenser les membres de la communauté qui ont contribué de manière remarquable à notre mission, et ce de diverses manières.
Testimonial
Éducation et ressources | 2023
Aider les patients à obtenir les meilleurs résultats
Cette année, nous avons continué à servir de ressource de confiance pour les patients atteints de chordome et les aidants, apportant expertise, connexion et espoir à ce qui pourrait autrement être un voyage déconcertant et solitaire.
Nos Patient Navigators ont fourni des conseils gratuits et personnalisés à 577 patients et aidants - notre plus grand volume annuel de cas à ce jour, et une augmentation de près de 30 % des cas servis par rapport à 2022.
Nous avons également vérifié et ajouté près de trois douzaines de nouveaux experts en chordome du monde entier à notre annuaire des médecins.
(Photo : Marie Perillo avec son mari et patient Jack Dworkin ; tous deux sont également membres de notre conseil consultatif communautaire).
Éducation et ressources | 2023
Chordoma Connections : la communauté du chordome
Chordoma Connections, notre communauté en ligne, est un forum privé dynamique permettant aux patients atteints de chordome et aux membres de leur famille d'entrer en contact les uns avec les autres 24 heures sur 24 et 7 jours sur 7. En 2023, nous avons relancé Chordoma Connections sur une plateforme plus moderne et plus conviviale, comprenant un répertoire des membres, une messagerie directe et un chat, des fils de discussion, et plus encore. Nous avons également mis la plateforme à disposition sous forme d'application mobile (téléchargement : Apple ou Google Play).
En outre, nous avons ajouté quatre nouveaux Peer Guides formés à notre programme Peer Connections, dans lequel les patients et les aidants peuvent s'inscrire pour être mis en relation avec une personne dont les expériences avec le chordome sont similaires.
Éducation et ressources | 2023
Élargir notre soutien à l'échelle mondiale
Notre objectif ultime est d'apporter un soutien à chaque personne touchée par le chordome, quelle que soit sa situation géographique, et en 2023, nous avons fait de grands pas dans cette direction. Par exemple, nous avons lancé notre site web dans six langues supplémentaires et inauguré notre carte de la communauté du chordome, comprenant 4 122 patients dans le monde entier. En outre, notre nouvelle plateforme Chordoma Connections a introduit des groupes de discussion dédiés pour les membres de six pays en dehors des États-Unis, l'Inde étant le dernier ajout. Enfin, nous avons accueilli trois nouveaux ambassadeurs bénévoles : Misty Bland (Australie), Wally van Laarhoven (Pays-Bas) et Carolina Herzfeld (Allemagne).
Nous avons ainsi considérablement accru notre portée mondiale : plus de la moitié des nouveaux visiteurs de notre site web et près de la moitié des dossiers de navigation des patients proviennent désormais de l'extérieur des États-Unis.
(Photo : Kimberley de Haseth, responsable du programme, et Irene Badura, ambassadrice d'Allemagne.)
Notre équipe | 2023
Une capacité accrue à faire avancer les choses
Afin de répondre de manière proactive aux opportunités et aux besoins croissants en matière de recherche clinique, nous avons été ravis cette année de recruter Greg Cote, MD, PhD, l'un des plus grands oncologues médicaux spécialisés dans le traitement du chordome, en tant que conseiller principal en matière de recherche clinique. Dans ce nouveau rôle à temps partiel, le Dr Cote dirigera nos efforts mondiaux pour rationaliser et accélérer le développement clinique de nouveaux traitements du chordome.
En outre, nous avons accueilli Dani Pike, une survivante du chordome, en tant que première responsable du développement et de l'engagement pour aider à mettre en relation les membres de notre communauté avec les possibilités de s'impliquer dans notre mission.
Nous avons également ajouté de nouvelles voix formidables à notre conseil consultatif communautaire: Frankie Cordero, Allen Cragin, Jack Dworkin, Nancy Forte, Karen Hermanson, Marie Perillo et Tyler Simmet.
Enfin, nous avons célébré les contributions extraordinaires de notre directrice des opérations de longue date, Tammy Silverthorne, et des membres du conseil d'administration Ingemar Lanevi et Julie Song, qui ont terminé leur mandat au sein de notre équipe. Leurs nombreuses années de service, leur travail acharné et leurs conseils avisés ont contribué à créer une base solide pour notre croissance et notre durabilité.
(Photo : Dani Pike et Kaitlin Slepian, membres de l'équipe)
2023 Donateurs
Merci de nous aider à progresser !
Grâce au soutien généreux de notre communauté, l'année 2023 a marqué un nouveau sommet de 7,4 millions de dollars de financement pour notre mission. Nous apprécions sincèrement chaque don et sommes émerveillés par ce que cette petite mais puissante communauté est capable de réaliser ensemble. Développez chaque section ci-dessous pour voir les nombreuses personnes et organisations dont les dons se sont additionnés pour faire de 2023 une année de progrès significatifs et durables.
(Nous remercions tout particulièrement les donateurs dont les engagements pluriannuels rendent possibles les investissements à long terme qui sont essentiels à la réussite de notre mission. Conformément à notre méthode de comptabilité d'exercice, le montant total des promesses de dons pluriannuelles est comptabilisé dans l'année au cours de laquelle la promesse a été faite. Dans les rapports annuels des années suivantes, les promesses de dons sont signalées par un *, mais ne contribuent pas aux recettes de l'année en question).
Il est très important pour nous de reconnaître chaque don avec exactitude et conformément aux souhaits de chaque donateur. Si nous avons commis des erreurs ou des omissions dans les listes ci-dessus, nous nous en excusons et nous nous efforçons de les corriger. Nous vous invitons à nous contacter à l'adresse development@chordoma.org pour toute question, commentaire ou correction.
Notre formulaire 990 de l'IRS et nos états financiers vérifiés seront ajoutés à ce rapport lorsqu'ils seront finalisés. Les formulaires 990 et les états financiers des années précédentes sont disponibles ici.
(Photo : Richard Westin, patient, avec sa femme Karen [tous deux au centre] et les membres de l'équipe de Chordoma Foundation Labs, dont leur famille a soutenu le travail).
Agir | 2023
Un nouveau niveau de don, un nouveau niveau de rapidité
Après avoir soutenu sa mère pendant son diagnostic et son traitement, Oaz Nir voulait s'assurer que sa mère, et les patients atteints de chordome partout dans le monde, aient accès à des traitements plus efficaces le plus rapidement possible. "En découvrant la Chordoma Foundation, il m'est apparu clairement que son travail permettait de catalyser les progrès de la recherche plus rapidement que la norme, et qu'avec des ressources supplémentaires, il était possible d'offrir encore plus rapidement aux patients les thérapies dont ils avaient besoin de toute urgence", explique Oaz Nir.
Fort de ce constat, Oaz s'est engagé à verser une somme exceptionnelle de 4 millions de dollars pour aider à porter les efforts collectifs de notre communauté à un niveau supérieur. Ces fonds, ainsi que les contributions d'autres personnes, nous permettent de poursuivre plusieurs des recherches actuelles les plus prometteuses selon un calendrier accéléré, tout en ouvrant la porte à une vaste gamme de nouvelles possibilités et en jetant les bases de progrès encore plus importants dans un avenir proche.
Ce don transformateur nous incite à viser plus haut et à aller plus vite, et nous sommes impatients de nous associer à tous ceux qui sont animés de la même motivation.
Testimonial
Agir | 2023
Faire fructifier l'argent
Lorsque Zach Martin a été diagnostiqué avec un chordome sacré en 2021, il s'est adressé à nos navigateurs de patients pour obtenir des conseils. Ils l'ont mis en contact avec un Peer Guide: Susan Hall, une autre survivante du chordome sacré. Susan a fourni à Zach des informations précieuses sur ce qui l'attendait au cours de son traitement et lui a témoigné de l'empathie dont il avait grand besoin pendant cette période difficile de sa vie.
Après son opération, Zach a eu envie de rendre service à la communauté du chordome. Il a suivi notre formation pour devenir un Peer Guide bénévole, désireux d'offrir aux autres le même soutien que Susan lui avait apporté.
Zach était également motivé pour contribuer à améliorer les options de traitement du chordome. Conscients de ce besoin, lui et sa femme, Lauren, ont contribué de manière significative à notre programme d'assistance aux essais cliniques. Ce programme facilite non seulement l'accès des patients atteints de chordome aux essais cliniques, mais contribue également à la réussite des essais, au bénéfice des futurs patients.
"Notre famille est reconnaissante à la Chordoma Foundation pour ses recherches, ses informations et ses connexions personnelles qui nous ont aidés, nous et tant d'autres", déclare Zach. Nous remercions chaleureusement la famille Martin pour sa générosité.
(Photo : Zach Martin et sa famille)
Collectes de fonds communautaires
Les personnes qui organisent des collectes de fonds en ligne ou en personne jouent un rôle crucial dans l'avancement de notre mission, qui consiste à développer de nouvelles thérapies et à fournir des services essentiels aux personnes confrontées à cette maladie.
Stephanie Finley, sympathisante de longue date et survivante dont la famille a collecté plus de 125 000 dollars, déclare : "Notre collecte de fonds annuelle est l'occasion de partager l'histoire de mon chordome avec mes amis et ma famille, et de leur donner la possibilité de contribuer à faire en sorte que les patients atteints de chordome comme moi disposent de meilleurs traitements à l'avenir."
Voici quelques exemples des événements créatifs organisés par notre communauté cette année. Nous sommes sincèrement reconnaissants envers chaque collecteur de fonds, dont l'empressement à solliciter la générosité de leurs réseaux fait la différence pour toutes les personnes touchées par le chordome.
Chloé lutte contre le chordome
Des boissons, de la danse et des chiens ! La fête d'anniversaire annuelle de la famille Finley en l'honneur de leur chienne Chloe a permis de récolter 60 000 dollars grâce à la générosité des participants.
#MissionMatteo
En mémoire de leur fils Matteo, décédé des suites d'un chordome, la famille DiFolco a organisé son premier tournoi de golf caritatif #MissionMatteo pour soutenir la recherche sur les chordomes pédiatriques.
La fête de l'un dans un million
Mick Potempa, survivant d'un chordome, et sa femme, Noreen, ont récemment célébré leur 50e anniversaire de mariage. Au lieu de cadeaux, ils ont demandé des dons pour améliorer les traitements du chordome, ce qui porte le total de leurs collectes de fonds à plus de 375 000 dollars.
Tournée des bars pour Cameron
Cette tradition animée par la famille Riccomini a permis de récolter un montant record pour sa 11e année d'existence. En mémoire de Cameron Riccomini, l'événement vise à faire avancer la recherche sur le chordome pédiatrique.
Recherche Sloane Swanton 5K
Après avoir perdu leur petite fille, Sloane, atteinte d'un chordome, la famille Swanton a entrepris plusieurs efforts essentiels de collecte de fonds. En 2023, des centaines de personnes dans l'Ohio ont lacé leurs baskets pour collecter plus de 25 000 dollars pour la recherche sur le chordome pédiatrique.
Steppin' Out pour le chordome
Depuis de nombreuses années, John Mainey organise des événements en mémoire de son fils Chuck. Cette année, il a fait 71 000 pas en une seule journée, afin de sensibiliser le public et de collecter des fonds pour le développement du traitement du chordome.
Swing Fore the Cure
Maggie et Jon Bates ont réuni leurs amis et leur famille pour une journée de camaraderie sur le terrain de golf, poursuivant ainsi une tradition de dix ans lancée par leur ami Jeff Schilling, atteint d'un chordome et aujourd'hui décédé.
L'équipe Chordome
La tradition de course de Steven Mandel, survivant du chordome, bien-aimée et en plein essor, a permis de collecter plus de 450 000 dollars à ce jour. Cette année, Frankie et Marea Cordero, Andrew Davidson, Jack Dworkin, Alex Olsson, Marie Perillo et Matt Sauerhoff ont également participé à la collecte de fonds de l'équipe Chordome.
Collecteurs de fonds virtuels
Des personnes comme Irene Badura, Sharon Berlan, Frankie Cordero, Beth Cullinan, Jessica Horton (photo), Tim McCormack et bien d'autres ont organisé des collectes de fonds en ligne - le moyen le plus simple de collecter des fonds pour trouver des traitements.
Testimonial
Agir | 2023
Chaque don accélère la guérison
Une nouvelle vague de thérapies pour le chordome se profile à l'horizon : des traitements qui pourraient réduire les tumeurs, prévenir les récidives et préserver la qualité de vie des patients.
Votre don d'aujourd'hui nous permettra de prendre les mesures immédiates nécessaires à la mise au point de ces traitements, comme la réalisation d'expériences supplémentaires dans notre laboratoire, le lancement de nouveaux essais cliniques, l'extension de notre programme d'assistance aux essais cliniques, etc.
Ensemble, nos investissements continus pourraient changer radicalement les perspectives de cette maladie au cours de notre propre vie.
(Photo : Mick et Noreen Potempa)
Testimonial