Un essai clinique est une étude de recherche dans le cadre de laquelle des personnes se portent volontaires pour tester la sécurité et l’efficacité de nouveaux traitements. Tous les nouveaux médicaments et dispositifs médicaux doivent faire l’objet d’essais cliniques avant de pouvoir être autorisés par les autorités de régulation, telles que la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis et l’Agence européenne des médicaments (EMA), pour une utilisation chez l’homme.
Il existe des essais cliniques pour de nombreux types de traitements contre le cancer, notamment les médicaments, les immunothérapies, la chirurgie et la radiation. Certains essais sont spécifiques à un type de cancer, comme le chordome. D’autres essais peuvent inclure des patients atteints de nombreux types de cancer. De plus, le traitement testé n’est pas toujours expérimental ou nouveau ; par exemple, un médicament déjà autorisé pour un autre cancer peut faire l’objet d’un essai clinique afin de déterminer s’il présente également un intérêt pour les patients atteints de chordome.
Les essais cliniques sont menés par des médecins dans de grands centres médicaux, des établissements universitaires et des hôpitaux de proximité. Il arrive parfois que des médecins exerçant en cabinet privé participent à des essais cliniques en collaboration avec un groupe plus large. Les médecins qui mènent ces essais sont appelés « investigateurs principaux » (IP) ; ils sont secondés par des infirmières spécialisées dans les essais cliniques et des coordinateurs de recherche qui contribuent à la réalisation de l’étude. La conduite des essais cliniques est généralement très coûteuse. Le soutien financier et le parrainage des essais peuvent provenir de programmes et d’agences gouvernementaux, de laboratoires pharmaceutiques, de centres médicaux universitaires, de fondations à but non lucratif ou familiales, ou encore des médecins qui mènent l’essai.
La participation des patients aux essais cliniques est entièrement volontaire et les droits des participants sont protégés par la loi. Chaque établissement médical dispose d’un comité de surveillance dont l’objectif est de veiller à la protection des droits des patients. Les essais cliniques portant sur de nouveaux traitements pouvant comporter des risques, Les chercheurs sont tenus par la loi de fournir aux patients, avant leur recrutement, des informations détaillées sur l’essai et le traitement à l’étude, afin de s’assurer que les patients comprennent et acceptent les risques liés à leur participation. Ce processus s’appelle le « consentement éclairé ».
Les essais cliniques constituent des options thérapeutiques importantes que tout patient atteint d’un cancer doit envisager. Les traitements standard du chordome étant très limités, un essai clinique peut offrir la possibilité de bénéficier d’un nouveau traitement expérimental susceptible d’être plus efficace que les options actuellement disponibles. Il est toutefois important de garder à l’esprit que le traitement testé peut également s’avérer moins efficace que d’autres options. Les essais cliniques peuvent également permettre aux patients d’accéder à des traitements disponibles sur le plan clinique à un coût bien inférieur à celui qu’ils devraient payer de leur poche pour une utilisation hors AMM. De plus, les patients atteints de chordome qui participent à des essais cliniques contribuent à l’enrichissement des connaissances qui pourront orienter le traitement des futurs patients et potentiellement aider à identifier de nouvelles façons de traiter ce cancer rare.
Les essais cliniques se déroulent en quatre phases, qui correspondent à la conception et aux objectifs de l'étude.
Les essais cliniques peuvent être bénéfiques pour les patients, quel que soit le stade de la maladie. Cependant, comme la chirurgie et la radiation constituent les traitements recommandés pour les patients chez qui un chordome vient d’être diagnostiqué, les essais cliniques consacrés au chordome sont le plus souvent destinés aux patients présentant une récidive ou une maladie à un stade avancé — c’est-à-dire lorsque la tumeur a subi une métastase (se propagé) ou ne peut plus être entièrement traitée par chirurgie et radiation.
Décider de participer ou non à un essai clinique est un processus important et parfois difficile. Si vous envisagez cette option, il est essentiel d’examiner attentivement, avec vos médecins et votre famille, les risques et les bénéfices potentiels d’une participation.
L’un des risques potentiels liés à la participation à un essai clinique est que le traitement étudié dans le cadre de cet essai ne soit pas efficace. Vous pourriez également ressentir des effets secondaires inattendus ou plus graves que ceux des autres traitements disponibles. Il est très important que vous signaliez à l’équipe chargée de l’essai tout effet secondaire que vous ressentez pendant votre participation à un essai clinique. Elle déterminera si ce que vous ressentez est lié au traitement de l’essai, ainsi que les mesures à prendre pour atténuer les effets indésirables que vous subissez. Étant donné que les traitements étudiés dans le cadre d’un essai clinique doivent encore être approuvés par les autorités réglementaires, il est essentiel que les chercheurs disposent de toutes les informations concernant à la fois les avantages et les inconvénients du traitement. Si le traitement testé cause plus de tort que de bien aux participants, ou si ceux-ci présentent des effets indésirables graves, les chercheurs sont tenus d’interrompre l’essai et de proposer d’autres options thérapeutiques à la place.
Parmi les avantages potentiels de la participation figure la possibilité de bénéficier d’un nouveau traitement avant qu’il ne soit accessible au grand public. Vous ferez également l’objet d’un suivi étroit et régulier de la part des médecins chargés de l’essai, ce qui peut être bénéfique tant pour votre état de santé général que pour le traitement de votre cancer. Dans la plupart des cas, le traitement étudié dans le cadre de l’essai est fourni gratuitement aux participants. Cependant, les prestations considérées comme des soins médicaux standard — telles que les examens de contrôle, les prises de sang ou les IRM — sont généralement prises en charge par l’assurance ; vous pourriez donc devoir payer des tickets modérateurs et des franchises pour ces procédures.
Les essais cliniques apportent également des avantages à la communauté médicale et aux patients en général. En participant à un essai clinique, vous pouvez aider les chercheurs à répondre à des questions importantes concernant les types de traitements les plus efficaces et contribuer à améliorer la prise en charge des futurs patients atteints de chordome.
Contactez votre assureur ou votre système de santé pour connaître les prestations prises en charge. Les traitements étudiés dans le cadre d’essais cliniques sont généralement administrés gratuitement au patient, mais d’autres coûts peuvent ne pas être pris en charge par l’essai s’ils sont considérés comme faisant partie des soins oncologiques habituels. Il peut s’agir notamment d’analyses de laboratoire, d’Imagerie, de tickets modérateurs liés aux consultations médicales ou de traitements contre les effets secondaires. Vous devriez vous renseigner auprès de votre assureur ou de votre système de santé pour en savoir plus sur la prise en charge de ces frais.
Sachez ce que l’on attend de vous. Les essais cliniques exigent que les participants se rendent régulièrement sur le site de l’essai pour des bilans de santé et pour recevoir le traitement lui-même. La fréquence de ces visites dépend de la manière dont l’essai est conçu. Par exemple, un essai de phase 2 ou 3 peut ne nécessiter qu’un contrôle et des analyses de laboratoire toutes les quelques semaines, occasions lors desquelles vous recevrez également une perfusion intraveineuse ou un approvisionnement en médicaments par voie orale. En revanche, une étude de phase 1 peut nécessiter plusieurs visites par semaine pouvant prendre toute la journée. Si vous n’habitez pas à proximité du site où vous vous inscririez à l’essai, vous devrez vous demander si vous serez en mesure de vous y rendre pour toutes vos visites. Les frais de déplacement peuvent s’avérer très élevés, et la fréquence des déplacements peut également être source de stress physique et émotionnel tant pour le patient que pour l’aidant.
Si vous envisagez des traitements médicamenteux, le Comité consultatif médical de la Chordoma Foundation vous recommande de consulter un oncologue spécialisé dans le chordome afin de déterminer les traitements médicamenteux qui pourraient vous convenir en fonction de votre tumeur et de votre situation médicale particulières, en tenant compte de l’ensemble des options disponibles et des données scientifiques associées, y compris celles présentées dans la liste des options thérapeutiques proposées par la Chordoma Foundation.
Si vous décidez de participer à un essai clinique, le Comité consultatif médical (MAB) de la Chordoma Foundation recommande à tous les patients atteints d’un chordome en phase de récidive ou avancée de consulter leur équipe médicale, notamment un oncologue spécialisé dans le chordome. Cela vous aidera à déterminer quel essai pourrait être la meilleure option pour vous, en fonction de vos antécédents médicaux et de votre situation actuelle.
Vous pouvez également essayer de rechercher vous-même un essai clinique via des bases de données en ligne telles que ClinicalTrials.gov, qui répertorie tous les essais cliniques enregistrés auprès des National Institutes of Health aux États-Unis, ou la Plateforme internationale d’enregistrement des essais cliniques de l’Organisation mondiale de la Santé (ICTRP de l’OMS). Ces bases de données permettent d’effectuer des recherches par type de maladie, type de traitement ou lieu.
La plupart des essais cliniques recrutent des patients sur plusieurs sites au sein d’un même pays ou à travers le monde. Les fiches figurant dans les bases de données mentionnées ci-dessus contiennent des informations sur tous les lieux où un essai est mené, ainsi que les coordonnées d’un coordinateur d’essai sur chaque site. Si vous participez à un essai, vous devrez vous rendre à toutes les visites prévues par l’essai sur le site où vous vous êtes initialement inscrit. Lorsque vous recherchez un essai, assurez-vous de vous demander si vous serez en mesure d’assumer les déplacements nécessaires.
Consultez notre liste de traitements médicamenteux et d’essais cliniques pour le chordome »
Tous les essais cliniques comportent des critères d’inclusion et d’exclusion, qui déterminent qui est éligible pour y participer. Vous devez remplir tous les critères d’inclusion pour être éligible, mais si l’un des critères d’exclusion s’applique à votre cas, vous ne serez pas autorisé à participer.
Les critères d’inclusion d’un essai peuvent notamment inclure :
Les critères d'exclusion d'un essai clinique peuvent inclure :
Ces critères permettent aux médecins de s’assurer qu’ils étudient le traitement au sein de la population à laquelle il est destiné une fois qu’il aura été approuvé. Ils contribuent à garantir la sécurité des participants à l’essai en excluant les patients présentant certains risques pour la santé. Ces critères réduisent également les différences entre les participants, ce qui permet aux chercheurs d'être plus sûrs que les effets observés sont bien dus au traitement lui-même. Les critères d'éligibilité propres à chaque essai clinique sont disponibles dans les listes des bases de données d'essais cliniques telles que ClinicalTrials.gov.
Si vous décidez de participer à un essai clinique, vous devrez passer par un processus de sélection visant à vérifier que vous remplissez les critères d'éligibilité. Les médecins du centre d'essai auront besoin de copies de vos dossiers médicaux pour mener à bien ce processus. Ils vous rencontreront pour discuter de vos antécédents médicaux et des détails de l'essai. Lors de ce rendez-vous, il sera important de :
Le coordinateur et le médecin du centre d’essai vous expliqueront à quelle fréquence vous devrez vous rendre à la clinique pendant la durée de l’essai, ainsi que le déroulement de ces consultations. Vous devez vous assurer de bien comprendre l’objectif de l’essai, ses risques et bénéfices potentiels, les coûts associés, ainsi que vos droits en matière de confidentialité et de retrait de l’essai.
Connaître les types d'effets indésirables à surveiller peut vous aider à participer plus efficacement à l'essai clinique et à déterminer quand vous devez contacter votre médecin. Veillez à vous renseigner sur la manière de contacter l'équipe chargée de l'essai entre deux consultations, au cas où vous auriez des inquiétudes ou ressentiriez des effets indésirables.
Notez vos questions avant votre rendez-vous et prenez des notes sur les réponses afin de ne rien oublier. Il peut être utile de vous faire accompagner par un ami ou un proche lors de ces consultations pour vous aider à poser des questions et à prendre des notes.
Avant votre inscription, l'équipe chargée de l'essai clinique doit passer en revue avec vous tous les aspects de l'essai et consigner par écrit votre consentement à y participer. Ce processus, appelé « consentement éclairé », constitue une étape très importante de l'inscription. Dans le cadre du consentement éclairé, un médecin ou un coordinateur de l'essai vous expliquera l'objectif de l'essai, sa durée, le traitement à l'étude, les risques et les bénéfices, ainsi que les éventuels frais à votre charge. Un élément essentiel du consentement éclairé est la description claire de vos droits en tant que patient, notamment le droit de vous retirer de l’essai à tout moment. Vous avez également le droit de poser autant de questions que nécessaire au cours de ce processus.
Toutes ces informations vous seront également communiquées par écrit, et il vous sera demandé de signer un document attestant que l’essai vous a été expliqué, que vous avez eu le temps de poser des questions, que vous comprenez vos droits et que vous acceptez de participer à l’essai. Le consentement éclairé est légalement requis pour votre participation à un essai clinique et vise à protéger votre sécurité et vos droits en tant que participant à cet essai. Votre consentement n’est pas contraignant, ce qui signifie que même après avoir signé le document, vous pouvez changer d’avis à tout moment et vous serez autorisé à retirer votre consentement et à quitter l’essai.
Découvrez ce que les experts en chordome vous expliquent sur ce qu'il faut savoir concernant les essais cliniques
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Notre service gratuit et confidentiel vous propose un accompagnement personnalisé pour vous aider à mieux comprendre ce qu’est le chordome et à vous préparer au traitement.
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