Brachyury : le talon d'Achille du chordome
Le brachyury est une protéine codée par le gène TBXT - un gène que tout le monde possède dans chaque cellule de son corps. La protéine brachyury est d'une importance vitale pendant le développement embryonnaire et est normalement désactivée après la naissance. Cependant, elle est réactivée dans une variété de tumeurs, dont le chordome. Dans certaines tumeurs telles que les cancers du sein, du poumon, du côlon et de la prostate, elle contribue à la formation de métastases, à la résistance aux traitements et à de mauvais résultats. Dans les chordomes, la brachyury ne contribue pas seulement à un mauvais comportement, elle est le principal moteur de la maladie. Des recherches en laboratoire ont montré que l'arrêt du brachyury dans les cellules de chordome les rend incapables de prolifération et sujettes à la mort.
Créer des médicaments qui s'attaquent à la brachyury
Un grand nombre de recherches indiquent que le brachyury est le principal moteur du chordome, sa vulnérabilité la plus critique et sa cible médicamenteuse la plus prometteuse. De plus, comme le brachyury n'est pas présent dans les tissus humains normaux, les thérapies ciblant le brachyury pourraient, en principe, contrôler le chordome sans nuire aux patients. Cependant, le brachyury appartient à une classe de protéines appelées facteurs de transcription, qui ont toujours été considérées comme des cibles médicamenteuses difficiles, souvent décrites comme "impossibles à traiter". Heureusement, une confluence de technologies émergentes a le potentiel de surmonter les obstacles à l'élaboration de médicaments pour cette classe importante de cibles, et de mettre à portée de main des médicaments contre le brachyury.
L'objectif de notre initiative de découverte de médicaments contre la brachyurie est de mettre en œuvre toutes les technologies plausibles afin de rendre les traitements ciblant la brachyurie accessibles aux patients atteints de chordome et d'autres cancers le plus rapidement possible.
Nous nous efforçons de mettre au point les premiers traitements ciblant le brachyury en lançant et en investissant stratégiquement dans un portefeuille de projets de découverte de médicaments poursuivant une variété de modalités thérapeutiques. Dans un premier temps, nous donnons la priorité au développement de dégradateurs de protéines ciblés et d'inhibiteurs à petites molécules, tout en explorant la faisabilité de modalités supplémentaires telles que les petites molécules ciblées sur l'ARN, les oligonucléotides antisens, les DARPins et d'autres. Parallèlement, nous investissons dans la recherche afin d'acquérir une compréhension critique de la fonction de brachyury et de développer des ressources essentielles pour la R&D, notamment les outils nécessaires pour identifier de nouveaux médicaments candidats et tester leurs effets sur brachyury.
Contribuer à faire des médicaments de brachyury une réalité
S'il y a une chance pour le chordome, c'est que la recherche a révélé qu'il possède une vulnérabilité clé - un talon d'Achille - dont il est totalement dépendant pour survivre. Cette vulnérabilité, appelée brachyury, n'est pas présente dans la plupart des cellules normales, ce qui signifie que des médicaments contre cette vulnérabilité pourraient stopper le chordome sans nuire au patient. De récentes percées scientifiques ont ouvert la voie à la mise au point de médicaments contre la brachyury. D'autres investissements philanthropiques sont maintenant nécessaires pour faire progresser ces composés aussi rapidement que possible jusqu'à ce qu'ils puissent être licenciés par des entreprises qui les soumettront à des essais cliniques.
Faites un don à la recherche sur le brachyury dès aujourd'hui