Un nouveau degré d'urgence : bilan de l'année 2022

Un message de notre directeur exécutif, Josh Sommer :

L'un des principaux objectifs de la Fondation du chordome a toujours été de donner à ceux d'entre nous qui sont touchés par cette maladie un moyen de faire avancer la recherche de meilleurs traitements à une vitesse qui corresponde à notre sentiment personnel d'urgence.

Pour moi, le fait d'avoir été confrontée à une récidive cette année a porté ce sentiment d'urgence à un niveau supérieur. Heureusement, au cours des quatre derniers mois, je me suis remise d'une opération chirurgicale réussie, j'ai eu la joie de rencontrer notre deuxième enfant et, cette semaine, j'ai reçu la bonne nouvelle que mon dernier scanner ne montrait aucun signe de la maladie (plus d'informations ici). Il n'y a vraiment pas de mots pour décrire la chance et la gratitude que je ressens.

Je termine cette année avec un sentiment d'espoir accru pour l'avenir grâce à un certain nombre d'étapes encourageantes franchies par la Fondation du chordome. Voici quelques-unes des nombreuses raisons d'être optimiste en 2022 :

• Trois essais cliniques soutenus par la FC ont été achevés, testant les médicaments pemetrexed, afatinib et nivolumab ; les résultats devraient être publiés l'année prochaine.
• Deux nouveaux essais cliniques se sont ouverts aux patients atteints de chordome sur la base des données générées par le programme de dépistage des médicaments de la Fondation : un essai de phase 1 testant un médicament expérimental appelé FHD-609 pour les patients atteints de chordome peu différencié, et un essai de phase 2 à MD Anderson testant le médicament approuvé cetuximab.
• Notre nouveau programme d'assistance aux essais cliniques contribue à alléger la charge financière liée à la participation aux essais et permet aux essais de progresser plus rapidement (huit patients sur dix participant à l'essai sur le cétuximab ont fait appel à ce programme).
• L'efficacité préclinique de deux médicaments étudiés dans le cadre de notre programme de dépistage a été présentée lors de la conférence annuelle de l'American Association of Cancer Research, ce qui pourrait ouvrir la voie à de futurs essais cliniques.
• Les boursiers et les collaborateurs de la Fondation ont faitétat de découvertes importantes , notamment le catalogue le plus complet à ce jour des cibles thérapeutiques potentielles du chordome et des connaissances fondamentales( ici et ici) sur la manière dont le chordome interagit avec le système immunitaire.
• Nous avons fait de nouveaux investissements pour apporter l 'immunothérapie au chordome, y compris la validation d'un nouveau modèle de souris pour tester les immunothérapies, le lancement des premières expériences dans ce modèle, et des subventions en partenariat avec l'Institut de recherche sur le cancer pour soutenir deux projets de recherche sur l'immunothérapie à fort impact.
  
• Nous avons lancé le Chordoma Foundation Labs - le premier laboratoire entièrement consacré à la recherche sur le chordome.

Ensemble, ces avancées laissent présager une expansion prochaine de la boîte à outils disponible pour les patients dont les tumeurs ne peuvent être contrôlées par la chirurgie et la radiothérapie, et m'amènent à croire que les patients comme moi ont une réelle chance de vaincre cette maladie.

Plus important encore, le fait de disposer de notre propre laboratoire interne change la donne et permet à la Fondation de donner un caractère d'urgence au processus de développement des traitements. Au cours de la première année d'existence du laboratoire, nous avons mis en place la capacité de réaliser rapidement, efficacement et de manière fiable une variété d'expériences importantes sur un panel de plus de 20 lignées cellulaires de chordome - une capacité qui n'existe nulle part ailleurs dans le monde. Nous constatons d'ores et déjà que cela permet de poursuivre des idées et de répondre à des questions à une vitesse sans précédent.

À titre d'exemple, en l'espace de quelques semaines et pour quelques milliers de dollars seulement, nous avons pu répondre à une question posée par notre conseil médical consultatif, qui était importante pour donner le feu vert à un concept d'essai clinique. Auparavant, il aurait fallu de nombreux mois pour répondre à cette question, si tant est qu'elle ait été posée. Dans un autre cas, notre laboratoire a validé une hypothèse non vérifiée formulée il y a plusieurs années par l'un de nos boursiers, ouvrant enfin la voie à un partenariat avec une entreprise pour tester l'un de ses médicaments sur des modèles murins de chordome dans le cadre de notre programme de dépistage des médicaments. En collaboration avec des chercheurs du Massachusetts General Hospital, nous avons obtenu des preuves initiales que de nombreux chordomes pourraient être particulièrement vulnérables aux thérapies qui exploitent un phénomène connu sous le nom de stress de réplication - une découverte que nous développons immédiatement et vigoureusement avec d'autres études.

Mais ce n'est que le début pour notre laboratoire. Ce mois-ci, nous avons recruté un deuxième scientifique et nous avons commencé à mettre en place des capacités pour tester des immunothérapies et des médicaments émergents ciblant le principal talon d'Achille du chordome, le brachyury. À l'avenir, cette plateforme pourra évoluer pour répondre à la demande croissante des collaborateurs universitaires et industriels, et suivre avec agilité les indices émergeant des divers projets de découverte de cibles que nous soutenons.

Grâce à cet investissement et à d'autres que nous avons réalisés ces dernières années, ainsi qu'à la générosité sans faille des nombreux donateurs qui rendent notre travail possible, l'année à venir promet d'apporter encore plus de raisons d'espérer. Outre l'augmentation de la capacité du laboratoire, certaines des principales priorités de la Fondation pour l'année à venir sont les suivantes :

• Financer la recherche pour identifier les protéines à la surface des cellules du chordome qui peuvent servir de cibles pour une variété d'approches thérapeutiques puissantes.
• établir des partenariats avec des entreprises pour faire progresser le développement de médicaments contre le brachyury
• le lancement d'essais cliniques pour plusieurs médicaments qui ont montré une activité convaincante dans des modèles cellulaires et murins
• Renforcement des capacités afin d'accroître la rapidité et l'efficacité de la recherche clinique, notamment en développant notre programme d'assistance aux essais cliniques et en recrutant notre premier chef de la recherche clinique.
• continuer à développer notre soutien et nos ressources pour les patients et leurs familles dans le monde entier.

Qui sait combien de temps il me restera à courir cette course, mais je me sens vraiment chanceuse de pouvoir continuer à y participer pour l'instant, et je suis plus motivée que jamais pour le travail qui m'attend.

Je sors également de cette année avec un nouveau sentiment profond d'appréciation : pour les membres de l'équipe compétente de la Chordome Foundation qui ont brillé cette année comme jamais auparavant (d'ailleurs, nous recrutons!), pour les médecins et les infirmières qui soignent les patients atteints de cette maladie, pour toutes les ressources désormais disponibles pour les survivants comme moi, et pour la force et le réconfort que procurent les liens avec d'autres membres de cette communauté. J'ai apprécié le retour de notre conférence en personne sur la communauté du chordome cet automne, et j'ai hâte de retrouver de nombreux amis et collègues lors de notre prochaine conférence internationale sur la communauté du chordome et de nos ateliers de recherche à Boston l'été prochain.

En attendant, je tiens à remercier chaleureusement tous ceux qui nous soutiennent dans cette quête. En fin de compte, c'est grâce à vous que j'ai de l'espoir.

En avant !

Josh