Dans une mise à jour passionnante, nos bénéficiaires de subventions au Broad Institute du MIT et de Harvard ont publié un préprint présentant la compréhension la plus complète des vulnérabilités génétiques du chordome à ce jour. L'article, coécrit par des chercheurs de la Fondation Chordoma, est le résultat d'un partenariat de découverte de cibles que nous avons engagé avec les chercheurs du Broad en 2016 pour cartographier tous les gènes essentiels à la croissance débridée des cellules du chordome. L'objectif était de découvrir systématiquement de nouvelles hypothèses thérapeutiques pour cette maladie, ce qui pourrait conduire à des traitements plus efficaces. (En 2019, ce projet a permis de démontrer de manière convaincante que la brachyury est un des principaux talons d'Achille du chordome).
Le nouveau préprint révèle un certain nombre de cibles thérapeutiques potentielles pour le chordome, que les chercheurs peuvent maintenant suivre pour déterminer si elles peuvent être traduites en traitements pour les patients.
Il est important de noter que les thérapies liées à une nouvelle cible identifiée par les scientifiques du Broad dans les cellules de chordome - appelée SHP2 (prononcer "ship-two"), qui régule de multiples processus cancérigènes - sont immédiatement disponibles pour les patients atteints de chordome à un stade avancé de la maladie. Comme le montre l'article, nous avons déployé notre programme de criblage de médicaments pour évaluer les médicaments ciblant SHP2 dans des modèles de souris, où nous avons observé une forte activité antitumorale - en fait, les inhibiteurs de SHP2 semblent être parmi les meilleurs concepts que nous ayons vus sur les 75+ que nous avons testés au fil des ans. Ces données ont déjà été examinées par nos conseils médical et scientifique, qui ont approuvé l'évaluation du concept d'inhibiteur de SHP2 chez les patients atteints de chordome. Ces médicaments sont aujourd'hui disponibles pour certains patients dans le cadre d'essais cliniques en cours sur les inhibiteurs de SHP2 (dont certains sont ouverts aux patients atteints de chordome) ou dans le cadre d'un usage compassionnel.
Les patients atteints de chordome qui ont besoin d'une thérapie systémique sont encouragés à discuter des inhibiteurs de SHP2 avec leur médecin. Lorsque des patients atteints de chordome participent à des essais cliniques sur les inhibiteurs de SHP2, des données cliniques peuvent être recueillies qui pourraient renforcer les arguments en faveur de futurs essais visant à évaluer les inhibiteurs de SHP2 dans le traitement du chordome. (Si vous êtes un patient ou un aidant et que vous avez des questions sur les options de traitement, y compris les essais cliniques, contactez nos Navigateurs de patients pour un soutien personnalisé).
"Les patients atteints de chordome ont besoin de toute urgence de meilleures options de traitement une fois que la chirurgie et la radiothérapie ne sont plus appropriées, et nous sommes ravis que notre partenariat de longue date avec la Chordoma Foundation ait abouti à de toutes nouvelles idées sur la façon de cibler cette maladie", déclare Stuart Schreiber, PhD, professeur renommé de Harvard et membre fondateur du Broad Institute, qui a dirigé ces travaux avec Tanaz Sharifina, PhD, scientifique senior du Broad Institute. "Il sera passionnant d'explorer plus avant ces résultats et de les voir se traduire par de meilleures options thérapeutiques pour les patients."
Cet article représente un exemple des avancées dans la recherche sur le chordome rendues possibles par notre programme de dépistage des médicaments, grâce auquel nous pouvons rapidement traduire les découvertes du banc au chevet des patients. Et grâce à Chordoma Foundation Labs, nous sommes en mesure d'aider nos collaborateurs à assurer le suivi de nouvelles stratégies thérapeutiques potentielles plus rapidement que jamais.
Nous sommes profondément reconnaissants à tous les donateurs dont la générosité a rendu ce travail possible, en particulier à l'équipe Mac et à la famille d'un autre patient atteint d'un chordome.
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