Photo : Dimitrios, un patient atteint d'un chordome, et son père Theodore ont visité le CF Labs cette année.
Des résultats encourageants des essais cliniques aux percées réalisées dans notre laboratoire, en passant par des investissements records dans la recherche sur le chordome, cette année a été marquée par des avancées remarquables sur de multiples fronts, qui ont marqué des tournants décisifs dans notre recherche de meilleurs traitements. Alors que l'année touche à sa fin, nous sommes profondément reconnaissants aux nombreux patients, donateurs et partenaires de recherche qui rendent possibles des progrès tangibles et de plus en plus rapides dans la lutte contre cette maladie.
Voici quelques-unes des principales réalisations que nous avons accomplies ensemble en 2024 :
Trois essais cliniques que nous avons permis ont donné des résultats encourageants, ouvrant potentiellement la voie à de nouvelles options thérapeutiques pour les patients dont les tumeurs progressent après la chirurgie et la radiation, et démontrant l'impact tangible des investissements dans la recherche. Il s'agit d'essais portant sur le pemetrexed, l'afatinib et ERAS-601 + cetuximab.
Nous avons soutenu le lancement d'un nouvel essai portant sur l'association du pemetrexed et du pembrolizumab, dont le recrutement a débuté récemment.
Élargi notre programme d'assistance aux essais cliniques pour aider à surmonter les obstacles financiers auxquels se heurtent les patients qui participent à tout essai approuvé par notre Conseil consultatif médical et remanié notre liste de traitements médicamenteux pour faciliter la localisation des essais.
Le laboratoire a justifié plusieurs nouveaux concepts thérapeutiques, que nous nous efforçons maintenant de soumettre à des essais cliniques, et a vu ses travaux de recherche reconnus lors de la principale conférence mondiale sur les sarcomes.
Le laboratoire a développé une série de capacités nécessaires au développement de médicaments ciblant le TBXT (également connu sous le nom de brachyury, la principale vulnérabilité du chordome), augmentant ainsi considérablement la possibilité pour les entreprises d'investir dans cette cible importante.
Investissement de plus de 2 millions de dollars dans des projets visant à élargir le pipeline de nouvelles opportunités thérapeutiques pour le chordome. Les objectifs sont les suivants : identifier de nouvelles façons d'exploiter la dépendance du chordome à l'égard du TBXT, identifier des cibles pour des traitements dirigés vers des molécules à la surface des cellules et découvrir des stratégies de traitement plus personnalisées.
Ensemble, ces jalons créent des opportunités sans précédent pour les patients atteints de chordome de bénéficier d'options de traitement plus nombreuses et de meilleure qualité. Pour concrétiser ces opportunités, nos principales priorités pour 2025 sont les suivantes :
Maximiser l'efficacité des médicaments qui ont récemment montré une activité dans les essais cliniques en étudiant les moyens de prédire quels patients sont les plus susceptibles de bénéficier de ces médicaments, et en recherchant systématiquement des combinaisons de médicaments susceptibles d'améliorer ou d'étendre leur efficacité.
Lancer davantage d'essais cliniques testant des concepts thérapeutiques prometteurs récemment validés par le CF Labs, et investir dans l'infrastructure nécessaire pour accroître la faisabilité et la rapidité des essais sur le chordome à l'avenir.
Accélérer le développement des médicaments TBXT en offrant de nouvelles incitations financières aux entreprises et en établissant des partenariats avec un plus grand nombre d'entre elles pour tester des composés émergents dans les laboratoires de fibrose kystique.
Traduire rapidement les résultats des subventions récemment accordées , notamment les nouvelles stratégies thérapeutiques, les méthodes de lutte contre la résistance aux thérapies et les possibilités d'améliorer les soins grâce à la personnalisation des traitements.
Nous remercions tous ceux qui nous soutiennent dans notre mission urgente et nous nous réjouissons de continuer à aller de l'avant ensemble au cours de l'année à venir.
Si vous n'avez pas encore contribué cette année, nous espérons que vous envisagerez de faire un don de fin d'année afin qu'aucune thérapie prometteuse ne reste inexplorée et qu'aucune opportunité ne soit manquée dans notre quête urgente de meilleurs traitements. Votre soutien est très apprécié et constitue une grande source d'espoir pour de nombreux membres de notre communauté.