Faire du chordome pédiatrique une maladie curable

Des progrès rapides sont réalisés dans la lutte contre le chordome et nous tenons à ce que les plus jeunes membres de notre communauté bénéficient de ces avancées. C'est pourquoi notre initiative sur le chordome pédiatrique a fait des progrès encourageants ces dernières années. Nous avons

• Développé et validé 12 modèles de maladie du chordome pédiatrique, et effectué la première caractérisation approfondie de la biologie du chordome pédiatrique.
• testé de nombreux concepts de traitement dans ces modèles afin d'évaluer l'activité des médicaments ou des combinaisons de médicaments qui se sont révélés prometteurs dans les modèles de chordome adulte. Cela inclut le criblage de tous les médicaments approuvés (≈ 6 000) contre les lignées cellulaires pédiatriques.
• Nous en avons appris davantage sur l'histoire naturelle du chordome grâce à notre partenariat avec le National Cancer Institute (NCI), où les scientifiques recueillent des données sur les patients afin de mieux comprendre comment le chordome se développe et croît au fil du temps, et de déterminer comment les patients réagissent aux différents traitements.
• Nous avons mis les familles en contact avec des équipes d'experts dans le cadre de la clinique annuelle du NCI sur le chordome pédiatrique. (Remarque : la prochaine clinique aura lieu la semaine du 24 octobre 2022. Pour participer virtuellement ou en personne, contactez-nous).
• Créé des ressources spécifiques à la pédiatrie et fourni un soutien personnalisé aux familles pour aider les enfants à obtenir les meilleurs soins et résultats possibles.

Aujourd'hui, notre objectif est de nous appuyer sur ces solides avancées initiales pour réaliser des progrès supplémentaires contre le chordome pédiatrique, dans le but de catalyser des essais cliniques incluant ce sous-ensemble de notre communauté.

Heureusement, une nouvelle donation d'un million de dollars par les parents d'un patient atteint d'un chordome pédiatrique - dont le soutien antérieur a rendu possible nos réalisations à ce jour - permettra de faire le prochain grand pas et d'améliorer les chances des enfants confrontés à cette maladie. Au cours des cinq prochaines années, les fonds permettront d'étendre et d'approfondir nos progrès et nous permettront de

• Collecter des échantillons supplémentaires de tumeurs de chordome pédiatrique. L'étude d'échantillons de tumeurs est le principal moyen par lequel les chercheurs génèrent des idées sur de nouvelles façons de traiter le cancer, et le manque d'échantillons de chordomes pédiatriques représente le plus grand obstacle à l'avancement de cette recherche.
• Développer et caractériser de nouveaux modèles de maladies pédiatriques. Si les échantillons de tumeurs facilitent l'émergence de nouvelles idées de traitement du chordome pédiatrique, les lignées cellulaires et les modèles de souris sont essentiels pour tester ces idées. Nous nous appuierons sur nos capacités de développement de modèles pour établir, valider et analyser des modèles supplémentaires qui reflètent mieux l'hétérogénéité de la population de chordomes pédiatriques.
• Tester des médicaments sur des modèles de chordome pédiatrique. L'identification de médicaments existants susceptibles d'agir sur le chordome pédiatrique offre les meilleures chances de proposer de meilleures options thérapeutiques à court terme. Nous inclurons des modèles de chordome pédiatrique dans les expériences de criblage de médicaments en cours, dont le rythme s'accélère grâce aux laboratoires de la Fondation Chordoma. Les données générées seront essentielles pour déterminer les meilleures approches thérapeutiques pour les enfants et pour concevoir et justifier de nouveaux essais cliniques.
• Déterminer si les chordomes pédiatriques diffèrent des chordomes adultes. Les chercheurs s'efforcent de créer des cartes multicouches (analyses"multi-omiques") des différents aspects de la biologie des tumeurs du chordome afin de comprendre les moteurs de cette maladie. En incluant des échantillons pédiatriques dans ces études, nous pourrons enfin répondre à la question importante de savoir si le chordome pédiatrique est biologiquement distinct des chordomes chez les adultes, et éventuellement découvrir des vulnérabilités uniques à cibler.
• Étudier l'histoire naturelle du chordome pédiatrique. Grâce à notre partenariat avec le NCI, le chordome a été l'un des premiers cancers à faire l'objet d'une étude approfondie dans le cadre de l'étude de l'histoire naturelle des tumeurs solides rares. Nous encouragerons et faciliterons la participation de nouveaux patients pédiatriques à cette étude, ce qui permettra d'obtenir une image beaucoup plus détaillée du chordome pédiatrique et, en fin de compte, des soins plus personnalisés.

Nous sommes reconnaissants de ce don récent extraordinaire, qui accélérera le développement de meilleurs traitements pour le chordome pédiatrique.

Nous avons également besoin de vous !

Le nouvel investissement de 1 million de dollars représente une partie du financement nécessaire au cours des prochaines années pour maximiser les progrès contre le chordome pédiatrique. Afin d'encourager d'autres contributions à cet effort, le donateur a mis de côté 237 500 dollars sur le million de dollars en tant qu'opportunité de don équivalent. Pour tirer parti de ces fonds de contrepartie dès aujourd'hui, vous pouvez :

1. Faire un don pour garantir de meilleurs traitements et résultats pour les patients atteints de chordome pédiatrique. Voici ce que votre soutien pourrait faire :

• 50 $ fournissent des fournitures de laboratoire pour la recherche sur le chordome pédiatrique.

  100 $ permettent d'acheter un kit de test pour une expérience sur le chordome pédiatrique

  250 $ achètent un médicament à tester sur des cellules de chordome pédiatrique

  500 $ financent un projet de recherche sur le chordome pédiatrique pendant une journée

  2 500 $ permettent de financer un projet de recherche sur le chordome pédiatrique pendant une semaine.

2. Créez une collecte de fonds pour soutenir la recherche sur le chordome pédiatrique. Nous sommes reconnaissants aux familles suivantes, dont les collectes de fonds permanentes font une grande différence pour les enfants atteints d'un chordome : Dawson's Circle of Hope, The Drew Barker-Wright Charity, Noah's Legacy Day, Riccomini Pub Crawl et Sloane Swanton Research Fund.

Ensemble, nous pouvons trouver de meilleurs traitements et donner de l'espoir aux enfants et aux familles confrontés à la maladie aujourd'hui.