Pendant près de deux décennies, nous nous sommes attachés à éliminer systématiquement les obstacles qui bloquent généralement les progrès de la recherche et du traitement des maladies rares comme le chordome. Aujourd'hui, nos efforts constants commencent à faire boule de neige : en 2025, nous avons vu plus de résultats tangibles de l'engagement collectif de cette communauté qu'au cours de n'importe quelle année de notre histoire.
Rien que cette année :
Trois essais cliniques soutenus par les FC ont été lancés et/ou ont terminé leur recrutement, notamment ceux qui testent le cetuximab, ERAS-601 et PYX-201. Nous avons également investi dans des projets visant à rationaliser et à façonner les futurs essais. Enfin, nous avons étendu notre programme d'assistance aux essais cliniques aux patients résidant en dehors des États-Unis pour la première fois.
Nous avons lancé le défi TBXT, un concours visant à stimuler l'application d'approches et de technologies de pointe à la découverte de médicaments ciblant le brachyury (TBXT), la caractéristique déterminante et la vulnérabilité centrale du chordome.
Les travaux précliniques soutenus par la FC au MD Anderson Cancer Center ont abouti à une percée qui ouvre la voie à de multiples approches d'immunothérapie ciblant le brachyury , dont la première se dirige maintenant vers un essai clinique en 2026 grâce à une importante subvention des NIH.
Les Chordoma Foundation Labs ont continué à servir d'accélérateur pour la recherche translationnelle et la découverte de médicaments. Cette année, les scientifiques des CF Labs ont testé des médicaments représentant 25 nouveaux concepts thérapeutiques, en ont fait progresser plusieurs dans des études animales et ont partagé des ensembles de données ouvertement par le biais de plateformes telles que Figshare, afin que les chercheurs du monde entier puissent s'appuyer sur ce qu'ils ont appris. Parallèlement, nous avons testé plus de 800 nouveaux composés générés en interne et par des collaborateurs visant à cibler la brachyury.
Pour découvrir de nouvelles possibilités thérapeutiques et améliorer notre capacité à personnaliser les traitements pour chaque patient, nous avons investi plus de 1,5 million de dollars cette année dans d'importants projets de recherche menés dans sept institutions réparties dans quatre pays.
Parallèlement aux progrès de la recherche, nous avons renforcé notre soutien aux patients et aux soignants. Nouveauté cette année : des plans de soins personnalisés pour les survivants, quatre journées de la communauté du chordome en personne et des webinaires éducatifs sur des sujets tels que la nutrition et la défense de ses propres intérêts. Nous avons également continué à développer nos ressources internationales, en aidant les patients à obtenir de meilleurs résultats où qu'ils vivent et en invitant davantage de personnes dans le monde à contribuer à notre mission commune.
Sur la base de ces avancées, des progrès encore plus rapides et plus significatifs sont possibles en 2026 et au-delà. Voici quelques-uns des objectifs que nous espérons atteindre ensemble au cours de l'année à venir :
Lancer de nouveaux essais cliniques pour tester des thérapies qui ont récemment montré des résultats précliniques solides, en rapprochant davantage d'options thérapeutiques des patients.
Mettre en place une infrastructure qui rendra les futurs essais cliniques plus rapides et plus efficaces.
Faire progresser la recherche qui guidera le développement d'immunothérapies ciblant les brachyuries.
découvrir comment les tumeurs du chordome échappent au système immunitaire et tester des approches de pointe conçues pour surmonter ces défenses.
Nous savons qu'un nouveau niveau de participation et d'investissement sera nécessaire pour saisir toutes ces opportunités et les nouvelles qui émergeront, mais nous sommes également convaincus que cette communauté - les patients et leurs proches qui refusent d'accepter le statu quo, les donateurs qui soutiennent une science difficile mais gratifiante, ainsi que les cliniciens et les chercheurs du monde entier qui ont fait de la résolution du chordome une partie de leur mission - continuera à s'engager.
Si vous êtes en mesure de faire un don de fin d'année, quel qu'en soit le montant, nous apprécierions grandement votre partenariat.
Merci de vous tenir à nos côtés !