Photo : Le scientifique Lee Dolat, PhD, dans les Chordoma Foundation Labs
Nous sommes ravis d'annoncer le lancement de notre défi TBXT - un nouveau concours visant à relever l'un des défis les plus redoutables dans le traitement du chordome : le développement de médicaments capables de cibler efficacement le TBXT, également connu sous le nom de brachyury.
Depuis des années, les chercheurs savent que TBXT est une vulnérabilité majeure du chordome ; il s'agit d'une essentialité génétique qui joue un rôle central dans la conduite de cette maladie. On pense également que TBXT joue un rôle dans des types de tumeurs plus courants, comme le cancer du sein, du côlon, du poumon et de la prostate. Cependant, il a longtemps été considéré comme une cible "impossible à traiter" en raison de la nature de sa structure moléculaire et de ses propriétés. Heureusement, les nouvelles modalités thérapeutiques et les avancées technologiques, telles que la biologie chimique, l'intelligence artificielle et l'apprentissage automatique, offrent aujourd'hui un potentiel important pour surmonter ces obstacles historiques.
Le défi TBXT vise à catalyser les progrès en offrant des incitations substantielles aux entreprises et aux équipes de recherche pour qu'elles appliquent ces approches de pointe au ciblage du TBXT. La première phase de ce défi offrira plus de 500 000 dollars de prix aux équipes capables de développer des molécules qui se lient étroitement à TBXT, les positionnant pour une optimisation ultérieure en médicaments qui interfèrent avec l'activité de TBXT ou déclenchent sa dégradation.
Ce défi s'appuie sur de toutes nouvelles capacités que nous avons développées au Chordoma Foundation Labs et qui aident les entreprises à surmonter les obstacles techniques qui ont toujours rendu le développement de médicaments à base de TBXT si difficile. Ces capacités - notamment la production et la purification de la protéine TBXT, les approches de criblage de petites molécules et les méthodes d'essai à base de cellules - nous permettent d'évaluer rapidement les médicaments candidats potentiels et de fournir des informations importantes aux entreprises. En réduisant les risques techniques et les obstacles liés aux ressources qui ont découragé les investissements dans ce domaine, nous créons des opportunités de progrès sans précédent.
Enfin, nous continuons à investir dans d'importants projets complémentaires dans des institutions de premier plan. Tout récemment, nous avons accordé des subventions à des équipes du MD Anderson Cancer Center, de l'université de Fribourg et du Centre allemand de recherche sur le cancer, qui contribueront à dégager des connaissances essentielles sur le fonctionnement de TBXT dans les cellules de chordome, connaissances qui seront déterminantes pour orienter les futurs efforts de développement de médicaments. En combinant ces découvertes universitaires avec nos capacités internes et nos partenariats avec l'industrie, nous construisons un écosystème complet pour nous attaquer à cette cible difficile mais vitale.
Ensemble, ces efforts permettent d'atteindre un objectif ambitieux mais réalisable : faire passer les premiers médicaments expérimentaux à base de TBXT à l'étape des essais cliniques dans les 3 à 5 prochaines années. S'ils sont couronnés de succès, ces efforts pourraient déboucher sur des thérapies qui devraient en principe bénéficier à la majorité des patients atteints de chordome. Bien qu'il reste encore beaucoup à faire, nous sommes ravis de disposer désormais des outils et des incitations au partenariat nécessaires pour faire avancer ces travaux de toute urgence.
Aucun de ces progrès ne serait possible sans le soutien catalytique de notre communauté de donateurs. Grâce à vous, cette infrastructure essentielle est en place. La communauté scientifique s'engage de plus en plus. Et avec un élan continu, nous pouvons continuer à faire avancer ce travail dans un délai qui compte pour les patients atteints de chordome aujourd'hui.
Les donateurs peuvent soutenir nos efforts de découverte de médicaments TBXT en faisant un don ici ou en contactant notre responsable de la philanthropie, Kenny Brighton, par courriel ou par téléphone (954-803-1025).
Pour recevoir des informations sur ces initiatives et d'autres, inscrivez-vous à notre lettre d'information. Nous serons heureux de vous tenir au courant de nos progrès.
Plus d'informations :
Entreprises ou sponsors souhaitant en savoir plus sur la participation au défi TBXT : cliquez ici ou envoyez un courriel à notre équipe chargée des prix.
Membres des médias : cliquez ici ou envoyez un courriel à notre chef de cabinet, Sara Nick.
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Ces efforts ont été rendus possibles en partie grâce à la Chan Zuckerberg Initiative DAF, un fonds conseillé de la Silicon Valley Community Foundation, ainsi qu'à la Mark Foundation for Cancer Research. Nous leur sommes profondément reconnaissants de leur partenariat.