Le traitement médicamenteux, également appelé thérapie systémique, consiste à utiliser des traitements qui se répandent dans tout le corps pour tuer les cellules cancéreuses où qu'elles se trouvent. Ces traitements sont prescrits par des médecins appelés oncologues médicaux ou neuro-oncologues. La thérapie systémique comprend différents types de médicaments et de traitements, notamment la thérapie ciblée, l'immunothérapie et la chimiothérapie, qui sont décrits ci-dessous.
Si vous envisagez des traitements médicamenteux, le Medical Advisory Board de la Chordoma Foundation vous recommande de consulter un oncologue médical expérimenté dans le domaine du chordome au sujet des traitements médicamenteux qui pourraient vous convenir en fonction de votre tumeur individuelle et de votre situation médicale, en tenant compte de l'ensemble des options et des preuves associées, y compris celles présentées dans la liste des options de traitements médicamenteux de la Chordoma Foundation.
La chirurgie et la radiation étant les traitements recommandés pour les chordomes nouvellement diagnostiqués, le traitement médicamenteux n'est généralement utilisé que pour traiter les tumeurs localement avancées qui ne peuvent plus être traitées de manière adéquate par la chirurgie ou la radiation, ainsi que les tumeurs qui se sont propagées à d'autres parties du corps. Les traitements médicamenteux peuvent également être envisagés si la tumeur croît rapidement ou s'il a été déterminé qu'il s'agit d'un chordome peu différencié ou dédifferencié.
À l'heure actuelle, aucun traitement médicamenteux n'a été approuvé par des organismes de réglementation gouvernementaux tels que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ou l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement du chordome. Toutefois, dans certains pays, les médecins sont autorisés à prescrire aux patients atteints de chordome des traitements qui ont été approuvés pour d'autres cancers. C'est ce qu'on appelle l'utilisation hors AMM du traitement.
Lorsque les médecins prescrivent des traitements médicamenteux hors AMM, ceux-ci ne sont généralement pas pris en charge par les assurances ou les systèmes de santé. Toutefois, cette situation est très variable et il est donc important de vérifier auprès de votre assureur ou de votre système de santé. Parfois, les entreprises pharmaceutiques ont mis en place des programmes qui permettent aux patients d'accéder à leurs traitements gratuitement ou à un coût minime. Ces programmes sont appelés "usage compassionnel" ou "accès élargi". Il peut également être possible pour les patients atteints de chordome de recevoir certaines thérapies en participant à des essais cliniques.
Tous les traitements médicamenteux présentent un risque d'effets secondaires potentiels, allant de légers à graves. Ces effets secondaires sont les suivants
Tout nouvel effet secondaire ressenti lors d'un traitement médicamenteux, que ce soit dans le cadre d'un essai clinique ou d'une utilisation hors AMM, doit être signalé immédiatement à votre médecin.
En général, vous continuerez à suivre un traitement particulier jusqu'à ce que votre tumeur augmente de manière significative, ce qui suggère que le traitement a cessé d'être efficace, ou jusqu'à ce que les effets secondaires soient trop difficiles à supporter. Si vos médecins interrompent le traitement pour l'une de ces raisons, ils chercheront avec vous une autre thérapie à essayer.
La médecine personnalisée, également appelée médecine de précision, utilise des informations sur le patrimoine génétique d'une personne et d'autres caractéristiques pour prévenir, diagnostiquer et traiter les maladies. Dans le cas du cancer en particulier, la médecine personnalisée consiste à tester les cellules tumorales d'un patient pour en savoir plus sur les altérations génétiques de la tumeur. Les médecins utilisent ensuite ces informations pour décider du traitement le mieux adapté au patient. La médecine personnalisée est couramment utilisée pour les cancers les plus courants, tels que le cancer du sein et du poumon, et s'est révélée prometteuse pour de nombreux autres cancers.
Le profilage génomique fournit des informations sur la composition génétique des cellules cancéreuses. Pour obtenir ces informations, un petit morceau de tissu tumoral, souvent prélevé lors d'une intervention chirurgicale ou d'une biopsie récente, est envoyé à un laboratoire où l'ADN - et parfois l'ARN, selon le test - des cellules cancéreuses est analysé afin d'identifier les changements et les altérations.
Un rapport contenant les résultats du test est généré. Dans certains cas, une cible exploitable est trouvée - par exemple, le test trouve une mutation dans les cellules tumorales du patient qui peut être ciblée par un certain traitement médicamenteux. Dans d'autres cas, aucune mutation actionnable n'est trouvée ou les mutations trouvées n'ont pas de traitement accessible - par exemple, le traitement n'est disponible que par le biais d'un essai clinique mais le patient n'est pas éligible pour l'essai.
Certains essais cliniques proposent un profilage génomique dans le cadre de l'essai et des tests de profilage sont également disponibles dans certains grands centres médicaux. De nombreuses entreprises privées proposent également des services de profilage des tumeurs. Pour les patients américains, certains régimes d'assurance prennent en charge les tests et Medicare (et dans certains États, Medicaid) couvre désormais certains types de tests effectués par certaines sociétés (par exemple, Foundation Medicine). Les entreprises privées peuvent proposer des programmes d'aide financière aux patients qui ne sont pas assurés ou qui n'ont pas les moyens de payer le coût des tests. Dans certains pays, le système de santé public peut prendre en charge les tests de profilage.
Séquençage génomique
Lestests de séquençage ciblé examinent des gènes spécifiques ou des régions du génome connues pour être associées à des maladies ou à des conditions particulières. Le séquençage ciblé pour le cancer se concentre généralement sur un petit sous-ensemble d'environ 500 gènes qui sont souvent impliqués dans des cancers courants. Le séquençage ciblé est donc comparable à la consultation d'une section spécifique de livres dans une bibliothèque qui contiendrait des informations susceptibles de vous intéresser. En se concentrant sur ces domaines clés, le séquençage ciblé fournit des informations qui peuvent aider à orienter les décisions thérapeutiques dans certains cas.
Leséquençage de l'exome entier (WES ) est un test de profilage génomique plus complet qui examine tous les gènes de vos cellules tumorales - environ 20 000 - pour fournir un aperçu plus complet de la composition génétique de votre tumeur. Cette approche est beaucoup plus complète que les panels de séquençage ciblés. Si votre génome est comme une vaste bibliothèque, le WES revient à passer en revue presque tous les livres qui s'y trouvent.
Leséquençage de nouvelle génération (NGS) peut se référer au séquençage ciblé ou au séquençage de l'exome entier. Si votre médecin vous recommande le NGS, il peut être utile de lui demander si le test sera un séquençage ciblé ou un WES.
Séquençage transcriptomique
Outre les tests de séquençage génomique, il existe le séquençage de l'ARN (RNA-Seq), qui évalue les gènes actifs (ou en cours de "transcription") dans vos cellules tumorales et détermine leur niveau d'activité. Cela revient à déterminer quels livres de la bibliothèque sont lus et avec quelle avidité.
Certains tests proposent à la fois le WES et le RNA-Seq, ce que l'on appelle le profilage multi-omique. Cette double approche fournit les informations les plus complètes sur votre tumeur.
De nombreux patients atteints de chordome qui envisagent des traitements médicamenteux se voient proposer ou peuvent demander des tests de profilage génomique. Il est préférable de disposer d'un échantillon récent de la tumeur, mais les tests peuvent également être effectués sur des tissus conservés après une intervention chirurgicale antérieure si un échantillon récent n'est pas disponible.
Pour de nombreux cancers, dont le chordome, il n'est pas certain que les résultats des tests de profilage des tumeurs puissent aider à orienter les décisions thérapeutiques. Discuter des avantages et des inconvénients des tests avec votre oncologue médical peut vous aider à prendre la meilleure décision en fonction de votre situation personnelle.
Voici quelques points à examiner avec votre médecin :
Des experts du chordome s'expriment sur les traitements médicamenteux du chordome.
Les ressources et les informations ci-dessous peuvent vous aider à prendre les décisions les plus éclairées concernant votre traitement.
Notre service gratuit et confidentiel vous offre une assistance individuelle pour vous informer sur le chordome et vous préparer au traitement.
Notre annuaire des médecins peut vous aider à trouver un médecin spécialisé dans les chordomes.
Notre liste d'options de traitement médicamenteux fournit plus d'informations sur les traitements médicamenteux hors AMM et les essais cliniques.
The information provided herein is not intended to be a substitute for professional medical advice, diagnosis, or treatment. Always seek the advice of your or your child’s physician about any questions you have regarding your or your loved one’s medical care. Never disregard professional medical advice or delay in seeking it because of something you have read on this website.