Un essai clinique est une étude de recherche dans laquelle des personnes se portent volontaires pour tester la sécurité et l'efficacité de nouveaux traitements. Tous les nouveaux médicaments et dispositifs médicaux doivent être testés dans le cadre d'essais cliniques avant d'être approuvés par des organismes de réglementation tels que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments (EMA) en vue d'une utilisation chez l'homme.
Il existe des essais cliniques pour de nombreux types de traitements contre le cancer, notamment des médicaments, des immunothérapies, des interventions chirurgicales et des radiations. Certains essais sont spécifiques à un type de cancer, comme le chordome. D'autres essais peuvent inclure des patients atteints de plusieurs types de cancer. En outre, le traitement testé n'est pas toujours expérimental ou nouveau ; par exemple, un médicament déjà approuvé pour un autre cancer peut être étudié dans le cadre d'un essai clinique pour voir s'il est également bénéfique pour les patients atteints de chordome.
Les essais cliniques sont menés par des médecins dans de grands centres médicaux, des établissements universitaires et des hôpitaux de proximité. Parfois, des médecins exerçant en cabinet privé participent à des essais cliniques en collaboration avec un groupe plus important. Les médecins qui mènent les essais sont appelés investigateurs principaux (IP), et ils sont assistés par des infirmières d'essais cliniques et des coordinateurs de recherche qui les aident à mener à bien l'étude. Les essais cliniques sont généralement très coûteux. Le soutien financier et le parrainage des essais peuvent provenir de programmes et d'agences gouvernementales, de sociétés pharmaceutiques, de centres médicaux universitaires, de fondations familiales ou à but non lucratif, ou encore des médecins qui mènent l'essai.
La participation des patients aux essais cliniques est totalement volontaire et les droits des participants sont protégés par la loi. Chaque institution médicale dispose d'un comité de surveillance dont l'objectif est de veiller à ce que les droits des patients soient protégés. Comme les essais cliniques portent sur de nouveaux traitements, ils peuvent comporter des risques. Les investigateurs de l'essai sont tenus par la loi de partager avec les patients des informations détaillées sur l'essai et le traitement étudié avant leur inscription, afin de s'assurer que les patients comprennent et acceptent tous les risques liés à leur participation. Ce processus est appelé consentement éclairé.
Les essais cliniques sont des options thérapeutiques importantes à envisager pour tout patient atteint d'un cancer. Les thérapies standard pour le chordome étant très limitées, un essai clinique peut offrir la possibilité de recevoir une nouvelle thérapie expérimentale qui pourrait être plus efficace que les options actuellement disponibles. Il est toutefois important de se rappeler que le traitement expérimental peut également être moins efficace que les autres options. Les essais cliniques peuvent également permettre aux patients d'avoir accès à des thérapies cliniquement disponibles à un coût bien inférieur à celui d'une utilisation hors AMM. En outre, les patients atteints de chordome qui participent à des essais cliniques contribuent aux connaissances qui peuvent guider le traitement des futurs patients et potentiellement aider à identifier de nouvelles façons de traiter ce cancer rare.
Les essais cliniques comportent quatre phases, qui correspondent à la conception et aux objectifs de l'étude.
Les essais cliniques peuvent être bénéfiques pour les patients à n'importe quel stade de la maladie. Cependant, comme la chirurgie et la radiothérapie sont les traitements recommandés pour les patients dont le chordome a été récemment diagnostiqué, les essais cliniques sur le chordome sont le plus souvent conçus pour les patients qui ont une récidive ou qui sont à un stade avancé de la maladie - ce qui signifie que la tumeur s'est métastasée (répandue) ou ne peut plus être entièrement traitée par la chirurgie et la radiothérapie.
La décision de participer ou non à un essai clinique est un processus important et parfois difficile. Si vous envisagez de participer à un essai clinique, il est important d'examiner attentivement les risques et les bénéfices possibles avec votre médecin et votre famille.
L'un des risques potentiels de la participation à un essai clinique est que le traitement étudié dans le cadre de l'essai ne soit pas efficace. Vous pouvez également ressentir des effets secondaires inattendus ou pires que ceux des autres traitements disponibles. Il est très important que vous informiez l'équipe chargée de l'essai de tous les effets secondaires que vous ressentez pendant que vous êtes traité dans le cadre d'un essai clinique. Elle déterminera si ce que vous ressentez est lié au traitement de l'essai et ce qui peut être fait pour atténuer les effets secondaires que vous ressentez. Étant donné que les traitements étudiés dans le cadre d'un essai clinique doivent encore être approuvés par les organismes de réglementation, il est essentiel que les chercheurs disposent de tous les éléments concernant les avantages et les inconvénients du traitement. Si le traitement testé est plus nocif que bénéfique pour les participants, ou si les participants ressentent des effets secondaires graves, les chercheurs sont tenus d'interrompre l'essai et de proposer d'autres options thérapeutiques à la place.
Parmi les avantages potentiels de la participation à l'essai, il y a la possibilité de recevoir un nouveau traitement avant qu'il ne soit disponible pour d'autres personnes. Vous serez également suivi de près et régulièrement par les médecins qui sont les investigateurs de l'essai, ce qui peut être bénéfique à la fois pour votre santé générale et pour le traitement de votre cancer. Dans la plupart des cas, le traitement étudié dans le cadre de l'essai est fourni gratuitement aux participants à l'étude. Toutefois, les actes considérés comme des soins médicaux standard - tels que les examens de contrôle, les prises de sang ou les IRM - sont généralement couverts par l'assurance, de sorte que vous pourriez avoir à payer une quote-part et une franchise pour ces procédures.
Les essais cliniques sont également bénéfiques pour la communauté médicale et les patients en général. En participant à un essai, vous pouvez aider les chercheurs à répondre à des questions importantes sur les types de traitements les plus efficaces et contribuer à améliorer les soins pour les futurs patients atteints de chordome ?
Contactez votre assureur ou votre système de santé pour savoir ce qu'ils couvrent. Les traitements étudiés dans le cadre d'essais cliniques sont généralement administrés gratuitement au patient, mais il existe d'autres coûts qui peuvent ne pas être couverts par l'essai s'ils sont considérés comme faisant partie des soins habituels en cancérologie. Il peut s'agir d'analyses de laboratoire, d'imagerie, de la participation aux frais du médecin ou du traitement des effets secondaires. Vous devez vous renseigner auprès de votre assureur ou de votre système de santé pour en savoir plus sur la manière dont ces coûts sont pris en charge.
Sachez ce que l'on attend de vous. Les essais cliniques exigent des participants qu'ils se rendent régulièrement sur le site de l'essai pour des contrôles et pour recevoir le traitement lui-même. Ce calendrier de visites dépend de la manière dont l'essai est conçu. Par exemple, un essai de phase 2 ou 3 peut nécessiter un contrôle et des tests de laboratoire seulement toutes les quelques semaines, au cours desquelles vous recevrez également une perfusion d'un médicament par voie intraveineuse ou un médicament par voie orale. En revanche, une étude de phase 1 peut nécessiter plusieurs visites par semaine qui peuvent prendre toute la journée. Si vous n'habitez pas dans la région où vous vous inscrirez à l'essai, vous devrez vous demander si vous serez en mesure de vous rendre sur le site de l'essai pour toutes vos visites. Les frais de déplacement peuvent être très élevés, et la fréquence des déplacements peut également être une source de stress physique et émotionnel pour le patient et le soignant.
Si vous envisagez des traitements médicamenteux, le Medical Advisory Board de la Chordoma Foundation vous recommande de consulter un oncologue médical expérimenté dans le domaine du chordome au sujet des traitements médicamenteux qui pourraient vous convenir en fonction de votre tumeur individuelle et de votre situation médicale, en tenant compte de l'ensemble des options et des preuves associées, y compris celles présentées dans la liste des options de traitements médicamenteux de la Chordoma Foundation.
Si vous décidez de participer à un essai clinique, le Medical Advisory Board (MAB) de la Chordoma Foundation recommande à tous les patients atteints d'un chordome récidivant ou avancé de consulter leur équipe médicale, y compris un oncologue médical expérimenté dans le domaine du chordome. Ce dernier peut vous aider à déterminer quel essai pourrait être la meilleure option pour vous en fonction de vos antécédents médicaux et de votre situation actuelle.
Vous pouvez également essayer de rechercher un essai clinique par vous-même en consultant des bases de données d'essais cliniques en ligne telles que ClinicalTrials.gov, qui répertorie tous les essais cliniques enregistrés auprès des National Institutes of Health aux États-Unis, ou la Plateforme du registre international des essais cliniques de l'Organisation mondiale de la santé (WHO ICTRP). Ces bases de données peuvent être consultées par type de maladie, par type de traitement ou par lieu.
La plupart des essais cliniques recrutent des patients sur plusieurs sites au sein d'un même pays ou dans le monde entier. Les bases de données mentionnées ci-dessus contiennent des informations sur tous les sites où se déroule un essai, ainsi que les coordonnées du coordinateur de l'essai sur chaque site. Si vous vous inscrivez à un essai, vous devez vous présenter à toutes les visites requises par l'essai sur le site où vous vous êtes inscrit à l'origine. Lorsque vous recherchez un essai, assurez-vous que vous serez en mesure de gérer les déplacements nécessaires.
Tous les essais comportent des critères d'inclusion et d'exclusion, qui déterminent qui peut participer à l'essai. Vous devez répondre à tous les critères d'inclusion pour être éligible, mais si l'un des critères d'exclusion s'applique à vous, vous ne serez pas autorisé à participer.
Lescritères d'inclusion d'un essai peuvent être les suivants
Lescritères d'exclusion d' un essai peuvent inclure
Ces critères permettent aux médecins de s'assurer qu'ils étudient le traitement dans la population pour laquelle ils prévoient de l'utiliser une fois qu'il aura été approuvé. Ils contribuent à protéger la sécurité des participants à l'essai en excluant les patients présentant certains risques pour la santé. Les critères réduisent également les différences entre les participants, ce qui permet aux chercheurs d'être plus certains que les effets qu'ils observent sont dus au traitement lui-même. Les critères d'admissibilité des différents essais cliniques figurent dans les bases de données d'essais cliniques telles que ClinicalTrials.gov.
Si vous choisissez de participer à un essai, vous serez soumis à un processus de sélection afin de vérifier que vous êtes éligible. Les médecins du site de l'essai auront besoin de copies de votre dossier médical pour faciliter ce processus. Ils vous rencontreront pour discuter de vos antécédents médicaux et des détails de l'essai. Lors de ce rendez-vous, il sera important de :
Le coordinateur et le médecin du site de l'essai vous expliqueront à quelle fréquence vous devez vous rendre à la clinique pendant l'essai, et ce qui se passera lors de ces visites. Vous devez vous assurer que vous connaissez l'objectif de l'essai, les risques et les bénéfices potentiels, les coûts associés et vos droits en matière de confidentialité et de retrait de l'essai.
Connaître les types d'effets secondaires à surveiller peut vous aider à participer plus efficacement à l'essai et à comprendre quand vous devez contacter votre médecin. Assurez-vous de savoir comment contacter l'équipe de l'essai entre les visites cliniques, au cas où vous auriez des inquiétudes ou ressentiriez des effets secondaires.
Notez vos questions avant le rendez-vous et prenez des notes sur les réponses afin de ne rien oublier. Il peut être utile d'être accompagné d'un ami ou d'un membre de la famille lors de ces consultations pour vous aider à poser des questions et à prendre des notes.
Avant de vous inscrire, l'équipe chargée de l'essai doit passer en revue avec vous tous les aspects de l'essai et documenter votre consentement à participer à l'essai. Ce processus est appelé consentement éclairé et constitue une partie très importante de l'inscription. Dans le cadre du consentement éclairé, un médecin ou le coordinateur de l'essai vous parlera de l'objectif de l'essai, de sa durée, du traitement étudié, des risques et des bénéfices, ainsi que des coûts éventuels qui sont à votre charge. Une partie essentielle du consentement éclairé est une description claire de vos droits en tant que patient, y compris le droit de quitter l'essai à tout moment. Vous avez également le droit de poser autant de questions que vous le souhaitez au cours de ce processus.
Toutes ces informations vous seront également communiquées par écrit et vous devrez signer un document attestant que l'essai vous a été expliqué, que vous avez eu le temps de poser des questions, que vous comprenez vos droits et que vous acceptez de participer à l'essai. Le consentement éclairé est légalement requis pour votre participation à un essai clinique et vise à protéger votre sécurité et vos droits en tant que participant à un essai clinique. Votre consentement n'est pas contraignant, ce qui signifie que même après avoir signé le document, vous pouvez changer d'avis à tout moment et vous serez autorisé à retirer votre consentement et à quitter l'essai.
Des experts du chordome vous expliquent ce que vous devez savoir sur les essais cliniques.
Les ressources et les informations ci-dessous peuvent vous aider à prendre les décisions les plus éclairées concernant votre traitement.
Notre service gratuit et confidentiel vous offre une assistance individuelle pour vous informer sur le chordome et vous préparer au traitement.
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