Pour les patients atteints d'un chordome avancé, de meilleures options thérapeutiques ne sauraient tarder. Il est encourageant de constater que de nouvelles thérapies commencent à apparaître de plus en plus fréquemment, grâce à des années d'investissement dans la recherche fondamentale et aux capacités de test rapide des Chordoma Foundation Labs.
Cependant, afin d'introduire rapidement ces nouvelles thérapies dans la clinique et de savoir si elles offrent réellement une amélioration, nous devons encore répondre à de grandes questions, telles que :
Dans quelle mesure les traitements médicamenteux actuels sont-ils efficaces pour les patients atteints de chordome ?
Quels sont les résultats les plus importants à mesurer dans les futurs essais cliniques ?
Pendant combien de temps les patients bénéficient-ils des traitements existants ?
Combler ces lacunes en matière de connaissances permettra de mieux concevoir les futurs essais cliniques et de les lancer plus rapidement, de rendre moins risqué l'investissement des entreprises dans le développement de médicaments contre le chordome et de jeter les bases d'une éventuelle autorisation de mise sur le marché de médicaments contre le chordome.
À cette fin, nous avons investi plus de 250 000 dollars dans un portefeuille de nouveaux projets de recherche.
Le premier est une méta-analyse de tous les traitements médicamenteux publiés afin d'établir une référence sur l'efficacité des traitements du chordome dans les essais antérieurs. Dirigée par notre principal conseiller en recherche clinique, Greg Cote, MD, PhD, cette étude regroupe les données de plus de 350 participants aux essais cliniques, ce qui lui confère une puissance statistique qui fait défaut à tout essai clinique antérieur.
Cette étude est complétée par une série d'études rétrospectives constituant une cohorte encore plus importante de centres médicaux à travers l'Amérique du Nord afin d'examiner l'efficacité des traitements médicamenteux dans un contexte réel en dehors des essais cliniques. Il s'agit notamment de projets menés au Massachusetts General Hospital, au MD Anderson Cancer Center, dans un réseau de 11 centres médicaux collaborant dans le cadre du projet GENIE de l'American Association of Cancer Research, et dans un consortium de spécialistes canadiens du sarcome appelé CanSaRCC. Pour que les résultats de ces études puissent être comparés et combinés, tous utilisent un ensemble commun de formulaires de collecte de données que nous avons mis au point avec l'aide de nos conseillers médicaux.
Nous prévoyons que toutes ces études produiront des résultats dans les 12 à 18 mois à venir, dont les premiers seront présentés à la principale conférence mondiale sur les sarcomes(CTOS) cet automne.
Ensemble, ces investissements permettront de déterminer si les nouveaux traitements médicamenteux améliorent réellement les traitements existants. S'appuyant sur l'étude de l'histoire naturelle des tumeurs solides rares en cours à l'Institut national du cancer, ils permettront également d'avoir une idée plus précise de l'évolution de la maladie chez les patients à un stade avancé, une information essentielle pour la conception des futurs essais cliniques et l'obtention d'une éventuelle autorisation de mise sur le marché. En outre, les résultats peuvent aider à guider les décisions de traitement des patients et des cliniciens, inspirer de nouveaux essais et révéler des modèles qui facilitent le développement ou la reconversion de médicaments pour le chordome par les chercheurs et les entreprises.
Nous remercions les participants, les chercheurs et les sympathisants qui rendent possibles ces études et d'autres encore, au bénéfice de toutes les personnes touchées par le chordome.
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