Qu'est-ce que la communauté du chordome a réalisé en se lançant à corps perdu ?

En 2017, nous avons lancé notre campagne ALL IN: une initiative ambitieuse de 16 millions de dollars visant à saisir des opportunités extraordinaires dans la recherche sur le chordome et à améliorer l'expérience des patients. Aujourd'hui, nous sommes ravis de partager que grâce à la générosité de plus de six mille sympathisants, nous avons franchi la ligne d'arrivée de ALL IN.

Les contributeurs ALL IN ont permis des progrès significatifs, créant de réelles raisons d'espérer pour toutes les personnes touchées par le chordome. Aujourd'hui, nous réfléchissons avec fierté et gratitude à ce que nous avons accompli en nous lançant ensemble dans le projet ALL IN, et nous nous réjouissons des progrès de plus en plus rapides qui se profilent à l'horizon.

Découverte d'un médicament à base de brachyury : de l'espoir à la réalité

Jusqu'à très récemment, les scientifiques considéraient le brachyury - le talon d'Achille du chordome - comme une cible "impossible à traiter", un problème insoluble. ALL IN a renversé la situation : les principaux obstacles ont été levés, plusieurs des plus grands chasseurs de médicaments au monde s'attaquent au brachyury, et des progrès remarquablement rapides sont réalisés dans de multiples directions. Ces efforts ont permis de créer les premiers outils chimiques capables de supprimer le brachyury dans les cellules de chordome, et la course est maintenant lancée dans de nombreux laboratoires pour transformer ces outils en médicaments qui fonctionneront chez les patients.

Immunothérapie : de nouvelles cibles et stratégies thérapeutiques émergent

Avant ALL IN, on ne savait guère si et comment les patients atteints de chordome pouvaient bénéficier des progrès de l'immunothérapie qui révolutionnent le traitement de certains autres cancers. Aujourd'hui, des signes de succès de l'immunothérapie ont été observés chez certains patients atteints de chordome, de nouvelles cibles potentielles d'immunothérapie ont été découvertes et des progrès ont été réalisés en vue de la première immunothérapie cellulaire pour le chordome. Entre-temps, plusieurs projets ont été lancés qui génèrent des connaissances cruciales sur la manière dont les cellules du chordome échappent au système immunitaire et sur la manière dont ces mécanismes de défense peuvent être neutralisés. La porte est désormais ouverte au développement rapide d'immunothérapies contre le chordome.

Réaffectation des médicaments : beaucoup plus de tirs au but

Trouver un médicament existant capable de traiter le chordome offre la meilleure chance d'améliorer les résultats pour les patients à court terme. Mais avant ALL IN, la réorientation des médicaments pour le traitement du chordome n'en était qu'à ses débuts, notre capacité à évaluer les médicaments candidats prometteurs était limitée et seule une poignée de médicaments avait été testée sur des modèles animaux. Aujourd'hui, plus de 6 000 médicaments autorisés ont été systématiquement testés sur des cellules de chordome, plus de 60 médicaments et combinaisons de médicaments ont été évalués sur des modèles murins de chordome, et trois nouveaux essais cliniques ont été lancés, dont deux ont déjà terminé leur recrutement. Dans le même temps, les fonds de ALL IN ont permis d'étendre les capacités de notre programme de dépistage des médicaments, qui permet désormais d'évaluer les médicaments émergents dans le chordome de manière plus rapide, plus efficace et plus approfondie que pour la plupart des autres cancers rares.

Expérience des patients: un soutien disponible à chaque étape du parcours

ALL IN a permis la création d'un large éventail de nouvelles ressources pour les patients, les survivants et les soignants, y compris plusieurs options de soutien entre pairs telles que notre communauté en ligne, Chordoma Connections, et des groupes de soutien virtuels, ainsi qu'une multitude de nouveaux contenus éducatifs adaptés à l'éventail des expériences des patients. Désormais, non seulement les patients peuvent se tourner vers la Fondation pour obtenir des conseils et un soutien lorsqu'ils sont confrontés à un diagnostic ou à une récidive, mais grâce à notre initiative de survie, la Fondation est là en tant que ressource pour aider les survivants et les co-survivants à bien vivre à chaque étape de leur parcours avec le chordome, y compris après la fin du traitement. Aujourd'hui, nous sommes sur le point d'étendre nos services aux patients à l'échelle internationale afin que les patients atteints de chordome puissent en bénéficier partout dans le monde.

Apprentissage clinique : efforts de collaboration en cours

Comprendre l'éventail des résultats possibles pour les patients atteints de chordome est essentiel pour améliorer le traitement de la maladie et faire approuver de nouveaux médicaments. Grâce à ALL IN, nous nous sommes associés au National Cancer Institute (NCI) et à d'éminents médecins spécialistes du chordome pour lancer l'étude la plus complète à ce jour sur l'histoire naturelle du chordome, ainsi qu'une clinique du chordome pour les patients pédiatriques et les jeunes adultes. Parallèlement, nous avons commencé à créer un dépôt de données cliniques centralisé qui servira non seulement à l'étude du NCI, mais permettra également à d'autres chercheurs de répondre aux questions importantes qui se poseront à l'avenir.

Un tremplin pour les progrès futurs

Ces réalisations sont renforcées par d'autres investissements rendus possibles par ALL IN qui jettent les bases de futures avancées, comme les projets visant à identifier les sous-types moléculaires du chordome et les facteurs de métastase - des étapes cruciales pour développer des stratégies de traitement plus personnalisées pour les patients atteints de chordome. Nous avons également attiré de nouveaux talents au sein de la communauté mondiale de recherche sur le chordome, augmenté notre capacité de recherche interne et développé notre infrastructure de recherche, ce qui nous permet de catalyser le développement de traitements pour le chordome comme jamais auparavant.

Ensemble, les avancées rendues possibles par ALL IN ont apporté un changement durable dans la façon d'affronter le chordome, ont augmenté de façon permanente la faisabilité de la recherche sur le chordome et ont ouvert de multiples voies potentielles vers de nouvelles thérapies, à la fois à court terme et dans les années à venir.

Nous leur en sommes profondément reconnaissants. À ceux qui ont fait des dons et qui ont incité d'autres personnes à en faire. Aux membres de notre comité de campagne qui ont mené la charge. Aux fondations et institutions avec lesquelles nous nous sommes associés. Aux médecins et aux scientifiques qui ont fait avancer la recherche, même pendant la pandémie. Et aux nombreux patients qui ont participé à ces recherches.

Grâce à cette réussite collective, il y a plus de raisons que jamais d'espérer et, avec l'espoir, toutes les raisons de participer à la résolution de ce problème. Nous nous réjouissons de continuer à travailler avec cette remarquable communauté pour poursuivre l'élan actuel et faire avancer notre mission jusqu'à ce que toutes les personnes touchées par le chordome puissent le vaincre.