Photo : Les participants à l'atelier international de recherche sur le chordome de cette année
Plus de 230 chercheurs, cliniciens, patients et proches venus du monde entier se sont réunis à Boston pour l’édition de cette année de l’Atelier international de recherche sur le chordome et de la Conférence communautaire, organisés consécutivement.
Au cours de ces deux événements, le rythme accéléré des progrès et la force grandissante de notre communauté étaient palpables.
Lors de l’atelier de recherche, des cliniciens et des scientifiques issus de 16 pays et d’un large éventail de disciplines se sont réunis pour approfondir notre compréhension du chordome et faire progresser nos efforts collectifs visant à améliorer la prise en charge et les résultats pour les patients. De nouvelles découvertes ont été présentées au cours de plus de 80 exposés et présentations par affiches, notamment par plus de 30 de nos bénéficiaires de subventions. Plusieurs thèmes clés se sont dégagés, comme résumé ci-dessous.
Lors de la Conférence communautaire, les participants ont découvert les implications de ces résultats pour l’avenir des soins liés au chordome, tandis que des sessions consacrées à la survie, à la participation à la recherche, à la collecte de fonds et aux liens entre pairs ont renforcé un point central de notre Plan stratégique :chacun a un rôleà jouer pour faire avancer la recherche et améliorer les soins prodigués aux personnes touchées par le chordome.
Tout au long de ces deux événements, le point de vue des patients a contribué à orienter les discussions, et nous avons rendu hommage aux contributions extraordinaires de personnes — chercheurs, bénévoles, philanthropes et défenseurs de la cause — qui ont eu un impact considérable sur notre mission commune.
Nous avons quitté Boston revigorés par la force et les capacités accrues de notre communauté, et encore plus confiants quant aux défis que nous pourrons relever à l’avenir. Nous sommes reconnaissants envers tous ceux qui y ont participé, et impatients de continuer à aller de l’avant ensemble.
Enfin, merci à nos sponsors :le Mass General Brigham Cancer Institute,la Brown University Neurosurgery Foundation,le Cedars-Sinai,Icotec,Northwell Health,NYU Langone Health etPenn Medicine radio-oncologie.
Thèmes clés de nos conférences de 2026
- Une classification plus nuancée des sous-types tumoraux
Les résultats de plusieurs groupes de recherche ont mis en évidence des profils biologiques qui distinguent certains chordomes des autres et qui sont associés à de meilleurs ou de moins bons résultats cliniques chez les patients. Par exemple, plusieurs études ont mis en évidence des différences clés entre les chordomes présentant un nombre élevé ou faible de cellules immunitaires. Ces découvertes pourraient permettre des approches thérapeutiques plus personnalisées et améliorer la fiabilité du pronostic. Des recherches supplémentaires sont nécessaires pour mieux comprendre comment ces différences influencent le comportement tumoral et pour tester des approches thérapeutiques adaptées à la biologie de chaque sous-type.
- Des résultats d’essais cliniques encourageants
Les résultats intermédiaires de l’essai clinique en cours surle pembrolizumab associé au pemetrexed, que nous soutenons, suggèrent que cette association est bien tolérée et que les tumeurs ont montré une réponse chez la plupart des patients traités à ce jour. Une réduction de la taille de la tumeur a également été observée chez près de la moitié des patients participant à l’essai sur le cétuximab récemment achevé, ce qui vient s’ajouter aux preuves de plus en plus nombreuses indiquant que certains patients atteints de chordome tirent bénéfice des inhibiteurs de l’EGFR. Des recherches supplémentaires sont nécessaires pour déterminer quels patients sont les plus susceptibles d’en bénéficier.
- Amélioration de la faisabilité du développement clinique des médicaments contre le chordome
Plusieurs études ont montré des résultats cohérents chez les patients atteints de chordome traités par divers traitements médicamenteux dans différents établissements, fournissant ainsi une solide référence historique pour l’évaluation des traitements futurs. Les discussions ont porté sur les projets d’un essai de plateforme visant à rationaliser l’évaluation des traitements et d’une étude prospective avec groupe témoin externe susceptible de réduire le recours à la randomisation. Il est important de noter que les représentants de la FDA et de l’Agence européenne des médicaments ont apporté des éclairages précieux sur les données requises pour l’autorisation de mise sur le marché de médicaments dans le cas de cancers ultra-rares tels que le chordome, ainsi que sur les possibilités de collaboration avec les autorités réglementaires pour résoudre les questions en suspens.
- Une dynamique dans la recherche de médicaments ciblant brachyury
Après des années d’efforts menés par plusieurs groupes, la société X-Chem a présenté le premier composé capable de se lier à brachyury avec une affinité submicromolaire — une étape clé qui ouvre la voie à plusieurs types de médicaments jusqu’alors hors de portée. À Boston, nous avons récompensé cette réalisation remarquable en décernant le tout premier prix de notreTBXT Challenge, actuellement en cours. D’autres groupes ont fait part de progrès encourageants concernant différentes approches visant la protéine brachyury, ce qui laisse entrevoir que plusieurs modalités thérapeutiques pourraient bientôt être à notre portée. De nouvelles découvertes ont également mis en évidence des moyens de cibler brachyury de manière indirecte, offrant ainsi des voies alternatives ou complémentaires potentielles pour exploiter cette vulnérabilité clé du chordome.
- De nouvelles opportunités pour cibler la surface cellulaire du chordome
Des chercheurs ont présenté les premiers résultats de plusieurs études en cours visant à identifier des protéines à la surface des cellules du chordome qui pourraient être ciblées par de nouvelles approches thérapeutiques puissantes, telles que les conjugués anticorps-médicaments, les cellules immunitaires modifiées et les radioligands. Des approches prometteuses visant à cibler des fragments de la protéine brachyury exprimés à la surface cellulaire ont également été présentées. Pour tirer parti de ces progrès, nous avons annoncé un prochain appel à projets conjoint avecla Mark Foundation for Cancer Research visant à identifier et valider des cibles de surface, ainsi qu’à développer les connaissances et les ressources nécessaires pour appliquer ces thérapies au chordome ; de plus amples détails seront disponibles prochainement.
- De nouvelles perspectives ouvrant la voie à l’immunothérapie du chordome
Sept chercheurs soutenus par notre programme conjoint de subventions en immunothérapie translationnelle, mené en collaboration avec leCancer Research Institute, ont partagé des résultats qui contribuent à jeter les bases de l’application de l’immunothérapie au chordome. Outre l’identification de cibles potentielles d’immunothérapie à la surface cellulaire, ils ont mis en lumière les obstacles à surmonter pour que ces thérapies soient efficaces. Plus précisément, plusieurs groupes ont découvert que le tissu fibreux présent au sein des tumeurs empêche les cellules immunitaires d’atteindre les cellules tumorales, et ont étudié comment ce phénomène se produit et comment cette barrière pourrait être surmontée. D’autres ont révélé comment le paysage immunitaire des chordomes évolue en réponse au traitement et ont partagé des premiers indices permettant d’identifier les patients les plus susceptibles de bénéficier de l’immunothérapie.
- Améliorations continues des soins
Les cliniciens ont présenté les avancées en chirurgie, en radiothérapie et en Imagerie qui améliorent les résultats pour les patients, tout en identifiant les limites restantes et les questions qui devront être abordées dans le cadre de futures recherches. Des projets visant à générer les données nécessaires à partir de patients traités dans plusieurs centres ont été discutés ; il s’agit là d’un effort clé que nous menons dans le cadre de notreplan stratégique. Les discussions ont également porté sur lesrecommandations thérapeutiques récemmentmises à jour concernant le chordome primaire localisé, ainsi que sur les thèmes à aborder dans les recommandations prévues pour les formes de récidive et avancées de la maladie.
Sélection de photos (Ben Resnik Photography) :
