Initiative sur le chordome pédiatrique

La nécessité de la recherche sur le chordome pédiatrique

Les patients atteints de chordomes pédiatriques ne sont pas simplement des versions miniatures de leurs homologues adultes. Par exemple, nous savons que les chordomes pédiatriques et adultes partagent certaines caractéristiques, mais le comportement des chordomes infantiles suggère que leur biologie peut différer de manière importante. Comprendre en quoi le chordome pédiatrique est unique est essentiel pour déterminer si les enfants bénéficieront des mêmes thérapies que les adultes ou si des approches totalement distinctes sont nécessaires.

Pour répondre à ces questions, accélérer le développement de meilleurs traitements et améliorer les résultats pour cette population de patients mal desservie, nous avons investi dans un ensemble de projets de recherche complémentaires. C'est ainsi que nous avons

• Développé et validé 12 modèles de maladie du chordome pédiatrique, et effectué la première caractérisation approfondie de la biologie du chordome pédiatrique.
• testé de nombreux concepts de traitement dans ces modèles afin d'évaluer l'activité des médicaments ou des combinaisons de médicaments qui se sont révélés prometteurs dans les modèles de chordome adulte. Cela inclut le criblage de tous les médicaments approuvés (≈ 6 000) contre les lignées cellulaires pédiatriques.
• Nous en avons appris davantage sur l'histoire naturelle du chordome grâce à notre partenariat avec le National Cancer Institute (NCI), où les scientifiques recueillent des données sur les patients afin de mieux comprendre comment le chordome se développe et croît au fil du temps, et de déterminer comment les patients réagissent aux différents traitements.
• Nous avons mis les familles en contact avec des équipes d'experts dans le cadre de la clinique annuelle du NCI consacrée au chordome pédiatrique.
• créé des ressources spécifiques à la pédiatrie et fourni un soutien personnalisé aux familles afin d'aider les enfants à obtenir les meilleurs soins et résultats possibles.

Aujourd'hui, notre objectif est de nous appuyer sur ces solides avancées initiales pour réaliser de nouveaux progrès dans la lutte contre le chordome pédiatrique, dans le but de catalyser des essais cliniques incluant ce sous-ensemble de notre communauté.

Nos priorités actuelles sont les suivantes

• La collecte d'échantillons supplémentaires de tumeurs de chordome pédiatrique. L'étude d'échantillons de tumeurs est le principal moyen par lequel les chercheurs génèrent des idées sur de nouvelles façons de traiter le cancer, et le manque d'échantillons de chordomes pédiatriques représente le plus grand obstacle à l'avancement de cette recherche.
• Développer et caractériser de nouveaux modèles de maladies pédiatriques. Si les échantillons de tumeurs facilitent l'émergence de nouvelles idées de traitement du chordome pédiatrique, les lignées cellulaires et les modèles de souris sont essentiels pour tester ces idées. Nous nous appuierons sur nos capacités de développement de modèles pour établir, valider et analyser des modèles supplémentaires qui reflètent mieux l'hétérogénéité de la population de chordomes pédiatriques.
• Tester des médicaments sur des modèles de chordome pédiatrique. L'identification de médicaments existants susceptibles d'agir sur le chordome pédiatrique offre les meilleures chances de proposer de meilleures options thérapeutiques à court terme. Nous inclurons des modèles de chordome pédiatrique dans les expériences de criblage de médicaments en cours, dont le rythme s'accélère grâce aux laboratoires de la Fondation Chordoma. Les données générées seront essentielles pour déterminer les meilleures approches thérapeutiques pour les enfants et pour concevoir et justifier de nouveaux essais cliniques.
• Déterminer si les chordomes pédiatriques diffèrent des chordomes adultes. Les chercheurs s'efforcent de créer des cartes multicouches (analyses "multi-omiques") des différents aspects de la biologie des tumeurs du chordome afin de comprendre les moteurs de cette maladie. En incluant des échantillons pédiatriques dans ces études, nous pourrons enfin répondre à la question importante de savoir si le chordome pédiatrique est biologiquement distinct des chordomes chez les adultes, et éventuellement découvrir des vulnérabilités uniques à cibler.
• Étudier l'histoire naturelle du chordome pédiatrique. Grâce à notre partenariat avec le NCI, le chordome a été l'un des premiers cancers à faire l'objet d'une étude approfondie dans le cadre de l'étude de l'histoire naturelle des tumeurs solides rares. Nous encouragerons et faciliterons la participation de nouveaux patients pédiatriques à cette étude, ce qui permettra d'obtenir une image beaucoup plus détaillée du chordome pédiatrique et, en fin de compte, des soins plus personnalisés.