Comment utiliser cette liste ?
L'objectif de cette ressource est de vous aider, vous et votre médecin, si vous envisagez des traitements médicamenteux dans le cadre d'un essai clinique, d'une utilisation hors AMM ou d'une utilisation compassionnelle.
Les tableaux ci-dessous présentent les traitements médicamenteux correspondant à tous les mécanismes d'action que les conseillers médicaux et scientifiques de la Chordoma Foundation ont identifiés comme pertinents pour le traitement du chordome ET disponibles pour les patients dans le cadre d'un essai clinique, d'une utilisation hors AMM ou d'une utilisation compassionnelle. Le mécanisme d'action d'un traitement médicamenteux est la manière dont il attaque les cellules tumorales. Par exemple, le mécanisme d'action d'un inhibiteur de l'EGFR consiste à "désactiver" la fonction de la protéine EGFR. La protéine EGFR est également appelée la cible du médicament.
Quelques points importants à garder à l'esprit lors de votre recherche dans cette liste :
- Si vous disposez de résultats d'analyses moléculaires de votre tumeur, votre médecin et vous devez en tenir compte lorsque vous envisagez les options énumérées ci-dessous. Vos résultats peuvent donner la priorité à un certain traitement pour vous, quelle que soit sa place dans cette liste.
- De même, votre situation actuelle et vos antécédents médicaux personnels peuvent indiquer ou exclure certaines thérapies.
- Les thérapies figurant dans cette liste peuvent ne pas être disponibles pour tous les patients. Par exemple, les nouvelles thérapies expérimentales ne sont disponibles que dans le cadre d'essais cliniques, et les essais cliniques ont un nombre limité de sites. Les prescriptions hors AMM de médicaments approuvés pour d'autres types de tumeurs peuvent ne pas être prises en charge par les compagnies d'assurance ou ne pas être autorisées par les systèmes de santé nationaux. En outre, les programmes d'utilisation compassionnelle peuvent ne pas être disponibles ou être soumis à des conditions telles que le pays de résidence ou le niveau de revenu.
- Certains essais cliniques de cette liste ne recrutent pas spécifiquement des patients atteints de chordome, mais sont ouverts aux patients atteints de tumeurs solides avancées. Nous ne pouvons pas garantir que ces essais ou tous les sites d'essais accepteront les patients atteints de chordome. Votre médecin peut vous aider à contacter les sites d'essais pour déterminer si vous êtes éligible.
Recommandations du comité consultatif médical
Si vous envisagez des traitements médicamenteux, le Medical Advisory Board de la Chordoma Foundation vous recommande de consulter un oncologue médical expérimenté dans le domaine du chordome au sujet des traitements médicamenteux qui pourraient vous convenir en fonction de votre tumeur individuelle et de votre situation médicale, en tenant compte de l'ensemble des options et des preuves associées, y compris celles présentées ici dans la liste des options de traitement médicamenteux de la Chordoma Foundation.
Thérapies dont les résultats d'un essai clinique sur le chordome ont été publiés
Ce tableau inclut toutes les thérapies pour lesquelles des preuves ont été publiées à partir d'un essai clinique prospectif de phase 1 ou de phase 2 incluant des patients atteints de chordome. Si un médicament est destiné à un type de tumeur spécifique ou si une certaine mutation est requise pour l'éligibilité à l'essai clinique, ces détails sont inclus entre parenthèses avec le médicament ou l'essai.
Il est important de noter que les résultats des essais cliniques ne montrent pas toujours qu'une thérapie est bénéfique pour les patients. Gardez à l'esprit que ces informations constituent un outil parmi d'autres que vous et votre médecin pouvez utiliser dans le cadre du processus de prise de décision. Des liens vers les données publiées pour chaque thérapie sont inclus dans le tableau ci-dessous afin que vous et votre médecin puissiez y accéder facilement et déterminer ce que les données soutiennent et ce qui convient le mieux à votre situation personnelle. Si vous avez besoin d'aide concernant l'une ou l'autre des informations ci-dessous, veuillez contacter un navigateur de patients.
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NOM DU MÉDICAMENT |
CIBLE |
TYPE DE THÉRAPIE |
DISPONIBILITÉ |
RÉSULTATS D'ESSAIS PUBLIÉS |
|---|---|---|---|---|
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pemetrexed (Alimta®) |
Antifolate |
Chimiothérapie |
Utilisation hors AMM |
PubMed, 2023 |
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lapatinib (Tykerb®) |
EGFR, HER2 |
Thérapie ciblée |
Utilisation hors AMM |
PubMed, 2013 |
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tazemetostat (Tazverik® ) [pour les patients INI1/SMARCB1-négatifs, peu différenciés]. |
EZH2 |
Thérapie ciblée |
Essai clinique : NCT05407441 [pour INI1/SMARCB1-négatif, peu différencié ; uniquement chez les enfants et les jeunes adultes]. |
Résumé de conférence, 2018 |
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pembrolizumab (Keytruda®) |
PD-1 |
Inhibiteur de point de contrôle immunitaire |
Utilisation hors AMM |
PubMed, 2023 |
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durvalumab (Imfinzi®) + tremelimumab (Imjudo®) |
PD-L1 + CTLA-4 |
Inhibiteurs de points de contrôle immunitaire |
Utilisation hors AMM |
PubMed, 2022 |
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imatinib (Gleevec®) |
PDGFR, c-KIT, BCR-ABL |
Thérapie ciblée |
Utilisation hors AMM |
PubMed, 2012 |
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nilotinib (Tasigna®) + radiations |
PDGFR, c-KIT, BCR-ABL |
Thérapie ciblée |
Utilisation hors AMM |
PubMed, 2018 |
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sorafenib (Nexavar®) |
PDGFR, VEGFR, RAF/MEK/ERK |
Thérapie ciblée |
Essai clinique : NCT02693535 |
PubMed, 2015 |
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sunitinib (Sutent®) |
PDGFR, VEGFR, c-KIT |
Thérapie ciblée |
PubMed, 2009 |
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imatinib (Gleevec®) + cyclophosphamide (Cytoxan®) |
PDGFR, c-KIT, BCR-ABL (imatinib) + réplication de l'ADN (cyclophosphamide) |
Thérapie ciblée + chimiothérapie |
PubMed, 2013 |
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imatinib (Gleevec®) + évérolimus (Afinitor®) |
PDGFR, c-KIT, BCR-ABL (imatinib) + mTOR (évérolimus) |
Thérapies ciblées |
PubMed, 2018 |
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dasatinib (Sprycel®) |
PDGFR, c-KIT |
Thérapie ciblée |
PubMed, 2016 |
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adAPT-001 |
TGF-beta |
Adénovirus oncolytique |
PubMed, 2023 |
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rivoceranib/apatinib (Aitan®) |
VEGFR |
Thérapie ciblée |
PubMed, 2020 |
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régorafénib (Stivarga®) |
VEGFR, c-KIT, PDGFR |
Thérapie ciblée |
Essai clinique : NCT02693535 |
PubMed, 2023 |
Thérapies pour lesquelles les essais cliniques sur le chordome ne sont pas encore terminés
Ces tableaux incluent des thérapies dont l'utilisation dans le chordome est fortement justifiée et qui sont actuellement étudiées dans le cadre d'un essai clinique prospectif spécifique au chordome, pour lesquelles des preuves cliniques (chez des patients atteints de chordome) ont été publiées, et/ou des preuves précliniques (dans des lignées cellulaires et/ou des modèles de souris) ont été publiées pour le chordome. Chaque thérapie de cette catégorie a été classée au niveau de priorité 1 ou au niveau de priorité 2 par nos conseillers médicaux et scientifiques, comme défini ci-dessous. Si un médicament est destiné à un type de tumeur spécifique ou si une certaine mutation est requise pour l'éligibilité à un essai clinique, ces détails sont inclus entre parenthèses avec le médicament ou l'essai.
Cliquez sur les onglets Niveau 1 et Niveau 2 ci-dessous pour consulter la liste complète des thérapies de chaque niveau.
Thérapies dont le mécanisme d'action ou la cible est solidement étayé sur le plan scientifique
Les thérapies figurant dans ce tableau ou leurs cibles ont été désignées par nos conseillers médicaux et scientifiques pour une étude plus approfondie du chordome. Dans certains cas, il se peut que les données précliniques ne soient pas encore publiées ou accessibles au public pour une thérapie spécifique.
Si un médicament est destiné à un type de tumeur spécifique ou si une certaine mutation est requise pour l'éligibilité à un essai clinique, ces détails sont inclus entre parenthèses avec le médicament ou l'essai.
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CIBLE |
UTILISATION HORS AMM |
LES MÉDICAMENTS DISPONIBLES DANS LE CADRE D'ESSAIS CLINIQUES |
DES LIENS VERS LES DONNÉES EXISTANTES OU DES RÉSUMÉS DE CES DONNÉES |
|---|---|---|---|
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ATR |
N/A |
Synthèse des données à venir |
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CDK4/6 |
abemaciclib (Verzenio®) |
PubMed |
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CDK9 |
N/A |
Résumé de la conférence [KB-0742] |
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Réplication de l'ADN |
ifosfamide (Ifex®) |
N/A |
L'ifosfamide est souvent administré en association avec d'autres médicaments de chimiothérapie pour le traitement des chordomes peu différenciés, et il existe des rapports de cas de telles associations. |
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Réplication de l'ADN + thymidylate synthase (TS) |
temozolomide (Temodar®) + pemetrexed (Alimta®) |
Les deux médicaments ont été désignés individuellement par notre MAB pour une étude plus approfondie du chordome et la combinaison a été testée dans un essai de phase 2 sur des patients atteints d'autres types de tumeurs. |
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EGFR |
géfitinib (Iressa®) |
L'EGFR est fréquemment activé dans les chordomes, divers inhibiteurs de l'EGFR ont démontré leur efficacité dans des modèles précliniques de chordome, et plusieurs réponses anecdotiques aux inhibiteurs de l'EGFR ont été observées. |
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PRMT5 |
N/A |
Le gène MTAP est souvent codéplété dans les tumeurs du chordome avec son voisin chromosomique CDKN2A. La perte du gène MTAP entraîne une inhibition partielle de PRMT5, ce qui sensibilise les cellules tumorales à une inhibition plus poussée de PRMT5 par des médicaments ciblés. Pour plus d'informations sur la délétion de la MTAP , cliquez ici. |
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PARP |
olaparib (Lynparza®) |
Données de la Chordoma Foundation Figshare [olaparib]. |
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PARP + réplication de l'ADN |
olaparib (Lynparza®) + temozolomide (Temodar®) |
Données de la Chordoma Foundation Figshare [olaparib + temozolomide]. |
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PD-1/PD-L1 |
atezolizumab (Tecentriq®) |
atezolizumab [pour les patients INI1/SMARCB1-négatifs, peu différenciés]. |
Plusieurs séries de cas et de nombreux rapports de cas indiquent que certains patients atteints de chordome répondent à d'autres inhibiteurs de PD-1 ou de PD-L1. |
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PDGFR, VEGFR, c-KIT |
sunitinib (Sutent®) |
Le PDGFR et le VEGFR sont fréquemment activés dans le chordome, divers inhibiteurs du PDGRF et du VEGFR ont démontré leur efficacité dans des modèles précliniques de chordome, et il y a eu plusieurs réponses anecdotiques aux inhibiteurs du PDGRF et du VEGFR. |
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VEGF |
bévacizumab (Avastin®) |
Le VEGF est fréquemment activé dans les chordomes, divers inhibiteurs du VEGF ont démontré leur efficacité dans des modèles précliniques de chordome, et plusieurs réponses anecdotiques ont été apportées aux inhibiteurs du VEGF. |
Les informations fournies ici ne sont pas destinées à se substituer à un avis médical professionnel, à un diagnostic ou à un traitement. Demandez toujours l'avis de votre médecin ou de celui de votre enfant pour toute question concernant vos soins médicaux ou ceux de votre proche. Ne négligez jamais l'avis d'un professionnel de la santé et ne tardez pas à le demander à cause de ce que vous avez lu sur ce site web.